Sclerosi Laterale Amiotrofica: approvato in Europa il tofersen, primo farmaco specifico per le mutazioni del gene SOD1
La Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio in circostanze eccezionali e ha mantenuto la designazione orfana per tofersen per il trattamento degli adulti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) associata a mutazione del gene superossido dismutasi 1 (SOD1).
Tofersen è quindi il primo trattamento approvato nell’Unione Europea rivolto a una causa genetica della SLA, nota anche come malattia del motoneurone (MND).
“L’approvazione di tofersen da parte della Commissione Europea è una testimonianza dell’incrollabile dedizione delle persone con SLA e dei loro cari, degli scienziati, dei clinici e di tutti coloro che li sostengono. Una comunità che ha lavorato insieme negli ultimi due decenni per portare avanti questo nuovo trattamento per le persone con SLA SOD1”, ha affermato Stephanie Fradette, Pharm.D., Head of Neuromuscolar Develpoment Unit di Biogen. “Stiamo lavorando con la comunità medica e le autorità locali per rendere disponibile tofersen ai pazienti il più rapidamente possibile”.
“Da oltre dieci anni Biogen è fortemente impegnata per il progresso della ricerca scientifica nella SLA, con l’obiettivo di raggiungere una comprensione più approfondita di tutte le forme nelle quali si manifesta questa malattia neurodegenerativa rara e progressiva, che ha un impatto devastante su coloro che ne sono colpiti e sulle loro famiglie. Continuiamo quindi, con lo spirito pionieristico che ci caratterizza, a fare passi avanti in quest’area terapeutica complessa e in larga parte inesplorata, in cui il bisogno insoddisfatto è ancora elevatissimo”, ha commentato Giuseppe Banfi, Amministratore Delegato di Biogen Italia.