I risultati a 5 anni mostrano un’efficacia sostenuta e un profilo di sicurezza favorevole per il trattamento orale dell’atrofia muscolare spinale (SMA) risdiplam
Roche ha reso noti i risultati a 5 anni che mostrano un’efficacia sostenuta e un profilo di sicurezza favorevole per il suo trattamento orale dell’atrofia muscolare spinale (SMA) risdiplam.
“Questo è il risultato finale dello studio FIREFISH, che ha fornito una grande quantità di informazioni e dati, contribuendo ad affermare definitivamente Evrysdi come un’importante opzione terapeutica”, ha dichiarato il Chief Medical Officer Levi Garraway.
Il farmaco è stato approvato per la prima volta nel 2020 per il trattamento della SMA negli adulti e nei bambini a partire da due mesi, sulla base degli studi FIREFISH e SUNFISH. L’indicazione della piccola molecola è stata ampliata nel 2022 per includere i neonati di età inferiore ai due mesi.
I risultati appena pubblicati dell’estensione dello studio FIREFISH hanno mostrato che dopo cinque anni di trattamento con risdiplam, il 91% dei bambini con SMA di tipo 1 – la forma più grave, ad insorgenza infantile – era vivo, mentre storicamente non ci si aspettava che questi pazienti sopravvivessero oltre i due anni di età. Inoltre, l’81% era vivo senza dover ricorrere alla ventilazione permanente. La maggior parte dei pazienti ha anche raggiunto o mantenuto le principali tappe motorie, come sedersi (il 59% è riuscito a farlo senza supporto per 30 secondi), stare in piedi e camminare. Oltre ai miglioramenti della mobilità, il 96% dei partecipanti è riuscito a deglutire e l’80% a nutrirsi per via orale senza un tubo di alimentazione. Anche i dati sulla sicurezza sono stati rassicuranti, con nessuna interruzione del trattamento a causa di eventi avversi e una riduzione del 66% dei tassi complessivi di eventi tra il primo e il quinto anno.
Gli osservatori del settore ritengono che risdiplam abbia spazio per affermarsi ulteriormente nel settore della SMA. In una recente nota agli investitori, gli analisti di Baird hanno sottolineato l’affollamento ma la lucrosità del panorama, affermando che “mentre le malattie progressive, fatali e ultra orfane hanno spesso fornito opportunità di blockbuster per molti singoli prodotti, l’emergere di tre trattamenti altamente efficaci in così rapida successione dovrebbe probabilmente continuare a portare a una pressione sui primi”.
Spinraza è stato approvato dalla FDA nel 2016, mentre Zolgensma è entrato in commercio oltre due anni dopo. Nel 2023, il farmaco di Biogen ha generato vendite per 1,7 miliardi di dollari, mentre Evrysdi ha generato 1,4 miliardi di franchi svizzeri (1,6 miliardi di dollari) e Novartis ha registrato 1,2 miliardi di dollari da Zolgensma.