Bocciato Syfovre (pegcetacoplan; Apellis Europe B.V.), un farmaco destinato al trattamento dell’atrofia geografica secondaria alla degenerazione maculare legata all’età
Il Chmp non ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio di Syfovre (pegcetacoplan; Apellis Europe B.V.), un farmaco destinato al trattamento dell’atrofia geografica secondaria alla degenerazione maculare legata all’età (AMD).
L’atrofia geografica (GA) è una forma avanzata di (AMD). Questa patologia colpisce la macula, la parte centrale della retina responsabile della visione centrale e della percezione dei colori. La GA porta alla perdita progressiva e irreversibile della vista, compromettendo gravemente l’indipendenza e la qualità della vita delle persone colpite.
Nell’atrofia geografica, il sistema del complemento è iperattivo e provoca infiammazione e morte cellulare nella retina. Il principio attivo del farmaco è il pegcetacoplan, che viene iniettato nell’occhio sotto forma di soluzione. Agisce bloccando la proteina C3 del sistema del complemento, impedendo così l’attivazione del complemento e rallentando la crescita delle lesioni atrofiche.
L’azienda ha presentato i risultati di due studi principali che hanno coinvolto 1258 adulti con AMD e atrofia geografica. Le iniezioni di Pegcetacoplan sono state confrontate con le procedure placebo e sono stati esaminati i cambiamenti nelle dimensioni delle lesioni a distanza di 12 mesi.
Il Chmp ha affermato che, sebbene i risultati abbiano dimostrato che il pegcetacoplan rallenta la crescita delle lesioni, ciò non ha portato a benefici clinicamente significativi per i pazienti. Considerati i rischi delle iniezioni regolari nell’occhio, il CHMP ha affermato che non è stato possibile stabilire un bilancio positivo tra benefici e rischi e ha raccomandato di rifiutare l’autorizzazione all’immissione in commercio.