Efgartigimod alfa ha aggiunto una nuova patologia autoimmune alla sua scheda tecnica. La Fda l’ha approvato per la polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica
Efgartigimod alfa ha aggiunto una nuova patologia autoimmune alla sua scheda tecnica. La Fda ha approvato l’inibitore FcRn per via sottocutanea per il trattamento di adulti affetti da polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP). Secondo argenx, l’azienda farmaceutica che lo ha sviluppato, in oltre tre decenni. efgartigimod è il primo nuovo farmaco di precisione per questa rara patologia neuromuscolare.
Il farmaci si somministra con una iniezione sottocutanea di 30 a 90 secondi una volta alla settimana.
È il primo e unico bloccante del recettore Fc neonatale (FcRn) approvato per il trattamento della CIDP.
VYVGART Hytrulo è anche approvato negli Stati Uniti per il trattamento della miastenia grave generalizzata (gMG) in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-acetilcolina (AChR).
L’approvazione di Vyvgart Hytrulo segue un paio di autorizzazioni ottenute all’inizio di quest’anno per l’infusione di immunoglobuline di Takeda nella CIDP.
La CIDP è un disturbo neuromuscolare immunomediato del sistema nervoso periferico, raro, debilitante e spesso progressivo. I pazienti sperimentano una serie di problemi di mobilità e sensoriali invalidanti, tra cui difficoltà ad alzarsi in piedi da seduti, dolore e affaticamento e frequenti inciampi o cadute. Con il progredire della malattia, molti pazienti sono costretti in sedia a rotelle e non sono in grado di lavorare. Attualmente, l’85% dei pazienti richiede un trattamento continuativo e quasi l’88% dei pazienti trattati subisce una menomazione e una disabilità residue.
“I pazienti affetti da CIDP devono affrontare molte preoccupazioni e sfide quotidiane, ma la paura della progressione della malattia non dovrebbe essere una di queste. La CIDP può essere debilitante e avere un impatto significativo sulla qualità della vita e molti pazienti con CIDP necessitano di trattamenti che possono essere onerosi. L’approvazione di questa nuova promettente opzione terapeutica per la CIDP può dare ai pazienti la speranza di poter trattare la loro malattia al di là della semplice gestione dei sintomi. I pazienti affetti da CIDP meritano opzioni terapeutiche e ci auguriamo un futuro di scelte per una cura ottimale e personalizzata”, ha dichiarato Lisa Butters, direttore esecutivo della Fondazione GBS|CIDP.
“La giornata di oggi segna una svolta per il trattamento della CIDP. I trattamenti esistenti si limitano ai corticosteroidi e alle terapie a base di plasmaderivati. Questi trattamenti, pur essendo efficaci, possono essere difficili da ricevere per alcuni pazienti”, ha dichiarato Jeffrey Allen, Professore del Dipartimento di Neurologia dell’Università del Minnesota, e ricercatore principale dello studio ADHERE. “L’approvazione odierna di efgartigimod offre ai medici e ai pazienti una nuova opzione terapeutica sicura ed efficace che può ridurre l’onere del trattamento che alcuni pazienti subiscono”.
Lo studio registrativo
L’approvazione della Fda si basa sui dati di ADHERE, il più grande studio clinico finora condotto sulla CIDP. Nello studio ADHERE, il 69% (221/322) dei pazienti trattati con efgartigimod, indipendentemente dal trattamento precedente, ha dimostrato un miglioramento clinico, tra cui miglioramenti della mobilità, della funzione e della forza.. ADHERE ha raggiunto il suo endpoint primario (p<0,0001) dimostrando una riduzione del 61% (HR: 0,39 95% CI: 0,25; 0,61) del rischio di ricaduta rispetto al placebo. Il 99% dei partecipanti allo studio ha scelto dipartecipare all’estensione in aperto di ADHERE.
I risultati sulla sicurezza sono stati generalmente coerenti con il profilo di sicurezza noto in precedenti studi clinici e nell’uso reale.
Jeffrey Allen, ricercatore principale di ADHERE, ha dichiarato che i trattamenti standard per la CIDP, compresi i corticosteroidi e le terapie plasmaderivate, “possono essere difficili da ricevere per alcuni pazienti”. Efgartigimod dovrebbe “ridurre l’onere del trattamento che alcuni pazienti devono affrontare”.