Dermatite atopica nei più piccoli: da nuovi dati, ruxolitinib in crema si conferma efficace e sicuro fino a 52 settimane
Nei bambini di età compresa tra 2 e 11 anni affetti da dermatite atopica con un coinvolgimento di almeno il 35% della superficie corporea il trattamento topico con la crema a base di ruxolitinib all’1,5% si è dimostrato efficace e ben tollerato nel corso di 52 settimane, come evidenziato da uno studio in aperto presentato al congresso Revolutionizing Atopic Dermatitis (RAD) 2024.
«Sono necessari trattamenti sicuri ed efficaci per i bambini affetti da dermatite atopica estesa» ha affermato in un’intervista una delle ricercatrici dello studio, Linda Stein Gold, direttrice della ricerca clinica e capo della divisione di dermatologia presso l’Henry Ford Health System, Detroit. «Una volta approvata per questa fascia di età, la crema di ruxolitinib fornirà un’opzione topica non steroidea per i pazienti di età compresa tra 2 e 11 anni, che semplificherà il regime di trattamento».
La crema a base di ruxolitinib all’1,5%, un inibitore della Janus chinasi (JAK) 1 e 2, attualmente è approvata dalla Fda per il trattamento a breve termine e non continuativo della dermatite atopica da lieve a moderata in pazienti adulti e pediatrici di età ≥ 12 anni non immunocompromessi, la cui malattia non è adeguatamente controllata con le terapie topiche o quando le stesse non sono consigliabili.
In precedenti report di questo studio condotto su bambini di età compresa tra 2 e 11 anni con almeno il 35% di superficie corporea interessata dalla malattia, ruxolitinib crema all’1,5% è stato generalmente ben tollerato e ha mostrato un effetto rapido su infiammazione e prurito e miglioramenti negli esiti riferiti dai pazienti nell’arco di 4 settimane di trattamento continuo, che si sono mantenuti con un uso al bisogno per ulteriori 4 settimane.
Valutazione degli effetti di ruxolitinib topico fino a 52 settimane
Nell’analisi presentata al congresso i ricercatori hanno valutato tollerabilità, sicurezza, esposizione sistemica, esiti clinici ed esiti riportati dai pazienti fino a 52 settimane per stabilire la persistenza dei benefici dopo le prime 8 settimane di terapia.
- I 22 pazienti che hanno continuato nel periodo di sicurezza a lungo termine dalla settimana 8 alla 52 hanno applicato una media di 6,5 g al giorno di ruxolitinib crema dal basale fino alla settimana 8, che si sono ridotti a una media di 3,2 g al giorno dalla settimana 8 alla 52.
- La concentrazione plasmatica media di ruxolitinib allo stato stazionario durante lo studio è stata di 98,2 nM, ritenuta dagli autori decisamente inferiore alla metà della concentrazione massima di mielosoppressione mediata da JAK negli adulti (281 nM).
- Tra il basale e la settimana 52 non sono state osservate interruzioni, sospensioni o eventi avversi gravi correlati al trattamento. Un paziente (3,4%) ha avuto due reazioni nel sito di applicazione correlate alla terapia (parestesia e follicolite).
- Alle settimane sia 4 che 52 il 53,8% dei pazienti ha raggiunto il successo del trattamento, definito da un punteggio di 0/1 (pelle libera o quasi libera da lesioni) nell’Investigator Global Assessment (IGA) con un miglioramento di almeno 2 gradi rispetto al basale.
- La superficie corporea media interessata dalla malattia (BSA) è diminuita dal 58,0% al basale all’11,4% alla settimana 4 e ha continuato a diminuire fino al 2,2% alla settimana 52. «Sono rimasta sorpresa dal fatto che i pazienti potessero mantenere il controllo a lungo termine utilizzando il farmaco al bisogno» ha commentato Stein Gold. «Mi ha fatto inoltre piacere constatare il basso livello di esposizione sistemica anche con un utilizzo su ampie superfici corporee».
- Il punteggio medio totale della Patient Oriented Eczema Measure (POEM) è sceso da un basale di 19,4 a una media di 4,5 alla settimana 8 e di 3,6 alla settimana 52
- Il punteggio medio totale del Children’s Dermatology Life Quality Index è passato dal 15,4 al basale a un valore medio di 5,3 alla settimana 8 e di 2,1 alla settimana 52.
- Il punteggio medio totale dell’Infants’ Dermatology Quality of Life Index si è ridotto dal 12,3 al basale a una media di 2,8 alla settimana 8 e di 0,7 alla settimana 52.
«La cosa più importante quando trattiamo bambini affetti da dermatite atopica è poter essere rassicurati sulla sicurezza» ha affermato Amy Paller, professoressa di pediatria e direttore dello Skin Biology and Diseases Resource-based Center presso la Feinberg School of Medicine della Northwestern University. «Ovviamente ricerchiamo anche l’efficacia, ma se non possiamo farlo in modo sicuro nei bambini allora difficilmente raccomanderemo l’uso di un prodotto».
«È fondamentale condurre questi studi sui bambini e non solo estrapolare i risultati da adolescenti e adulti» ha aggiunto. «Ora sappiamo che possiamo usare questo farmaco nei bambini perché sono stati condotti degli studi dedicati, che l’assorbimento è minimo e che non è necessario eseguire test di laboratorio».
Referenze
Bissonnette R. Ruxolitinib cream 1.5% twice daily for the treatment of extensive atopic dermatitis in children aged 2-11 years: 52 week results from a maximum-use trial. Presented at: Revolutionizing Atopic Dermatitis Conference; June 8-10, 2024; Chicago.