Il Chmp dell’EMA ha raccomandato l’approvazione di sotatercept, in combinazione con altre terapie per l’ipertensione arteriosa polmonare
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha raccomandato l’approvazione di sotatercept, in combinazione con altre terapie per l’ipertensione arteriosa polmonare (PAH), per il trattamento della PAH in pazienti adulti con classe funzionale (FC) da II a III dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), per migliorare la capacità di esercizio.
Una volta approvato in via definitiva, sarà posto in commercio da MSD con il marchio Winrevair e in Europa sarà la prima terapia con inibitore del segnale dell’activina per la PAH, offrendo una nuova opzione di trattamento per alcuni adulti affetti da questa malattia rara e progressiva.
“La PAH è una malattia rara progressiva e debilitante”, ha dichiarato il dottor Joerg Koglin, vicepresidente senior e responsabile della medicina generale, sviluppo clinico globale, Merck Research Laboratories. “C’è ancora un bisogno significativo di nuove terapie per i pazienti. Questo parere positivo segna il primo passo verso l’espansione dell’accesso alla nostra terapia inibitrice del segnale dell’attivina, WINREVAIR, per gli adulti affetti da PAH in Europa. Siamo soddisfatti della raccomandazione del CHMP e attendiamo con ansia la decisione della Commissione Europea”.
Sotatercept viene somministrato una volta ogni 3 settimane come singola iniezione sotto la pelle e può essere somministrato dai pazienti o da chi se ne prende cura con la guida, la formazione e il follow-up di un operatore sanitario.
La raccomandazione del Chmp si basa sui dati dello studio di Fase 3 STELLAR di sotatercept in aggiunta alla terapia di base per la PAH rispetto alla sola terapia di base. Il farmaco ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente significativo della distanza di cammino di 6 minuti, endpoint primario dello studio, e di diverse importanti misure di outcome secondario, tra cui la riduzione del rischio di morte per qualsiasi causa o di eventi di peggioramento clinico della PAH. Questi risultati sono stati pubblicati su The New England Journal of Medicine.
“Sotatercept è la prima terapia inibitrice del segnale dell’activina e si propone di modulare la proliferazione vascolare alla base della PAH”, ha dichiarato il Dr. Marius Hoeper, Hannover Medical School, Germania. “Sulla base dei benefici clinici dimostrati nelle misure di outcome primarie e secondarie nello studio di Fase 3 STELLAR, sotatercept ha il potenziale per svolgere un ruolo cruciale nel trattamento degli adulti affetti da PAH. È molto incoraggiante che i medici europei possano presto avere a disposizione un’opzione terapeutica innovativa che si rivolge a una nuova via di trattamento della PAH.”
Nel marzo 2024, sotatercept è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense.
Informazioni su STELLAR
STELLAR (NCT04576988) è uno studio clinico globale, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, a gruppi paralleli, in cui 323 pazienti con PAH (Gruppo WHO 1 FC II o III) sono stati randomizzati 1:1 a sotatercept (dose target 0,7 mg/kg) (n=163) o placebo (n=160) più una terapia di fondo stabile somministrata per via sottocutanea ogni 3 settimane.
Le eziologie più comuni di PAH erano PAH idiopatica (59%), PAH ereditaria (18%) e PAH associata a malattie del tessuto connettivo (CTD) (15%). La maggior parte dei partecipanti riceveva tre (61%) o due (35%) farmaci di fondo per la PAH e il 40% riceveva infusioni di prostaciclina.
Il tempo medio dalla diagnosi di PAH era di 8,8 anni. I pazienti avevano una FC WHO II (49%) o III (51%) al basale.