Entro la fine dell’anno, è previsto l’avvio di uno studio clinico di Fase 1 per valutare ABA-101, trattamento innovativo per la sclerosi multipla (SM) progressiva
Entro la fine dell’anno, è previsto l’avvio di uno studio clinico di Fase 1 per valutare ABA-101, trattamento innovativo per la sclerosi multipla (SM) progressiva. La Food and Drug Administration (FDA) degli USA ha dato il suo assenso, permettendo così l’inizio della sperimentazione. Ne ha dato annuncio in un comunicato stampa l’azienda sviluppatrice, Abata Therapeutics.
Con l’approvazione della FDA alla domanda di Investigational New Drug (IND) per ABA-101, l’azienda biotecnologica si appresta a esplorare nuove frontiere terapeutiche per la SM progressiva, una condizione che lascia i pazienti con limitate alternative di cura. Il meccanismo d’azione di ABA-101 si basa sulla modifica delle cellule T regolatorie (Treg), elementi chiave del sistema immunitario.
L’approvazione di IND rappresenta un passo cruciale verso il primo studio clinico su esseri umani, che mira a testare l’efficacia di ABA-101 nei pazienti affetti da SM progressiva.
Richard M. Ransohoff, co-fondatore e consulente scientifico di Abata, ha espresso soddisfazione per l’approvazione, sottolineando come essa confermi la validità dell’approccio che punta a sfruttare le Treg per contrastare le malattie autoimmuni.
Il meccanismo d’azione del trattamento
ABA-101 è attualmente in fase di sviluppo per quei pazienti con SM progressiva che presentano segni di lesioni infiammatorie attive all’imaging e che possiedono il genotipo HLA-DRB1*15:01, una variante genetica che influisce sull’identificazione delle cellule da parte del sistema immunitario. Si stima che questa specifica popolazione di pazienti negli USA sia di circa 45.000 individui.
Il trattamento punta a utilizzare la biologia peculiare delle cellule T, che possiedono un recettore specializzato capace di riconoscere specifici bersagli molecolari. A differenza delle altre cellule T, le Treg, quando il loro recettore si lega al bersaglio, secernono molecole che attenuano l’infiammazione, contribuendo a moderare le risposte immunitarie eccessive tipiche delle malattie autoimmuni, come la SM.
Nel corso della terapia con ABA-101, le Treg vengono prelevate dai pazienti e geneticamente modificate per riconoscere la mielina danneggiata. Le Treg modificate, una volta reintrodotte nell’organismo, si dirigono selettivamente verso le aree di mielina lesionata nel SNC, innescando una risposta antinfiammatoria che potrebbe non solo arrestare il processo patologico ma anche favorire la riparazione della mielina.
I risultati auspicati dall’azienda sviluppatrice
L’impresa ritiene che, dato il bersaglio specifico delle Treg modificate, il trattamento non dovrebbe compromettere l’immunità generale, evitando così effetti collaterali comuni ad altri trattamenti autoimmuni e garantendo un profilo di sicurezza elevato.
Ransohoff ha evidenziato l’assenza di terapie efficaci contro l’infiammazione del SNC, che è alla base della SM progressiva, e ha posto ABA-101 come potenziale soluzione per migliorare la condizione e stimolare la riparazione tissutale e il recupero clinico.
Infine, la società nutre grandi speranze nella durata dell’effetto di ABA-101, ipotizzando che una singola somministrazione delle Treg modificate possa avere effetti prolungati, estendendosi per anni o addirittura per l’intera vita del paziente.
Samantha Singer, presidente e CEO dell’azienda biotecnologica, ha descritto ABA-101 come un avanzamento significativo nel trattamento delle malattie autoimmuni, grazie al suo approccio basato sull’uso di cellule Treg mirate ai tessuti.
La compagnia attende con impazienza di procedere con lo studio di Fase 1, incoraggiata dai risultati positivi degli studi preclinici che hanno dimostrato la sicurezza di ABA-101, la sua capacità di raggiungere specifici tessuti, la persistenza e un’efficace soppressione dell’infiammazione.