Il Chmp ha espresso parere positivo su odevixibat come trattamento del prurito colestatico nella sindrome di Alagille (ALGS) nei pazienti a partire dai 6 mesi di età
Il Comitato per i medicinali ad uso umano (Chmp) dell’Ema (Agenzia Europea per i Medicinali) ha espresso parere positivo su odevixibat come trattamento del prurito colestatico nella sindrome di Alagille (ALGS) nei pazienti a partire dai 6 mesi di età.
Il parere positivo si basa sui dati della sperimentazione clinica di fase III ASSERT, presentati al congresso 2022 dell’American Association for the Study of Liver Disease (AASLD) e recentemente pubblicati su Lancet Gastroenterology & Hepatology.2 ASSERT è il primo e unico studio di fase III al mondo ad essere stato completato in pazienti affetti da ALGS.
I dati hanno dimostrato l’efficacia di odevixibat nel prurito – una misura del beneficio del trattamento – sulla base del punteggio peggiore del prurito valutato con uno strumento che si basa sugli esiti riportati dall’osservatore. I risultati hanno dimostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi per odevixibat rispetto al placebo in termini di gravità del prurito e di tendenza a grattarsi dal basale al mese 6, miglioramenti che sono stati osservati rapidamente e mantenuti durante il periodo di studio.
“Trattamenti efficaci e ben tollerati in grado di gestire il prurito debilitante causato dalla sindrome di Alagille e di ridurre la concentrazione di acidi biliari nel sangue sono di grande importanza nella gestione e nella cura dei bambini affetti da questa malattia; il fatto che presto potrebbe essere disponibile una nuova opzione terapeutica rappresenta un passo importante. – ha affermato Henkjan Verkade, Pediatric Gastroenterology and Hepatology, Department of Pediatrics, University of Groningen, Beatrix Children’s Hospital and University Medical Center Groningen, Netherlands- Questa condizione porta a molteplici complicazioni, la più significativa delle quali è il prurito intenso avvertito dai bambini e i conseguenti disturbi del sonno, che vengono segnalati dalla grande maggioranza delle persone che vivono e si prendono cura di un bambino con la sindrome di Alagille”.
Nello studio ASSERT è stata dimostrata anche una riduzione statisticamente significativa della concentrazione sierica degli acidi biliari alla fine del trattamento (endpoint secondario chiave), nei pazienti che hanno ricevuto odevixibat rispetto al placebo. Coerentemente con i miglioramenti osservati nel prurito, il trattamento con odevixibat ha determinato miglioramenti significativi nei parametri del sonno, riportati da diversi osservatori.
L’incidenza complessiva degli eventi avversi emersi dal trattamento con odevixibat è stata simile a quella del placebo, con un basso tasso di diarrea correlata al farmaco nei pazienti affetti da ALGS. Tutti i pazienti hanno completato lo studio, e 50 su 52 hanno aderito all’estensione in cui tutti hanno ricevuto odevixibat.