Presentata un’analisi post hoc sull’espressione minima dei sintomi (MSE, minimal symptom expression) nella miastenia gravis generalizzata
Al Congresso annuale dell’European Academy of Neurology (EAN 2024), che si è tenuto quest’anno a Helsinki (Finlandia), è stata presentata un’analisi post hoc sull’espressione minima dei sintomi (MSE, minimal symptom expression) nella miastenia gravis generalizzata, basata sui dati raccolti dallo studio MycarinG e dai suoi studi di estensione in aperto.
Obiettivo dei ricercatori, guidati da Carlo Antozzi – Fondazione Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico, Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta, Milano – era valutare la risposta attraverso i cicli successivi di trattamento con rozanolixizumab per i pazienti che avevano raggiunto l’MSE nel ciclo 1.
Il rozanolixizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato e chimerico che blocca il recettore Fc neonatale (FcRn), progettato per bloccare l’interazione tra FcRn e l’immunoglobulina G (IgG), accelerando il catabolismo degli anticorpi e riducendo la concentrazione di autoanticorpi IgG patogeni. E’ stato per il trattamento della gMG (gMG) in pazienti adulti positivi per l’anticorpo anti-recettore dell’acetilcolina (AchR) o anti-tirosina chinasi specifica del muscolo (MuSK).
Uno studio in doppio cieco e due estensioni in aperto
I dati sono stati raggruppati attraverso lo studio in doppio cieco MycarinG e i suoi studi di estensione in aperto (OLE): MG0004 (prime 6 settimane) e MG0007 (analisi provvisoria; data di cut-off: 8 luglio 2022).
Le caratteristiche di base erano generalmente rappresentative di una popolazione con gMG da moderata a grave. Il trattamento a lungo termine con rozanolixizumab è stato ben tollerato con un profilo di sicurezza accettabile.
«L’MSE è un endpoint forte e clinicamente significativo e una misura rigorosa dell’efficacia terapeutica; il raggiungimento dell’MSE è un obiettivo terapeutico nel trattamento della gMG» specificano Antozzi e colleghi.
I risultati dell’analisi post hoc di MycarinG
Tra i pazienti che hanno raggiunto l’MSE nel ciclo 1 di rozanolixizumab, oltre il 64% ha continuato a raggiungere l’MSE nei cicli 2-4. Tutti i pazienti (tranne due) che hanno raggiunto l’MSE lo hanno fatto entro le prime sei settimane dall’inizio del ciclo di trattamento con rozanolixizumab, e alcuni pazienti hanno raggiunto l’MSE già una settimana dopo l’inizio del ciclo di trattamento.
«In sintesi, i pazienti che ricevono rozanolixizumab e che hanno raggiunto l’MSE nel primo ciclo di trattamento hanno dimostrato un tasso di risposta costante nei cicli successivi, mentre i pazienti che non avevano raggiunto l’MSE inizialmente erano sempre più propensi a raggiungere l’MSE con i cicli successivi di trattamento con rozanolixizumab» concludono i ricercatori.
Bibliografia
Antozzi C, et al. Minimal symptom expression in generalised myasthenia gravis: A post hoc analysis of MycarinG and open-label studies. EAN 2024. Helsinki (Finland). Presentation n. EPR-117.