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Otsuka acquisice startup americana specializzata in malattie rare

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Otsuka Pharmaceuticals pagherà almeno 800 milioni di dollari per acquisire Jnana Therapeutics, una società specializzata nella scoperta di farmaci per malattie rare

Otsuka Pharmaceuticals pagherà almeno 800 milioni di dollari per acquisire Jnana Therapeutics, una società specializzata nella scoperta di farmaci a base di piccole molecole e pronta a sottoporre il suo primo candidato a una sperimentazione registrativa che inizierà il prossimo anno.

Con sede a Boston, Jnana diventerà una filiale interamente controllata da Otsuka, hanno annunciato le due società. La chiusura dell’acquisizione è prevista per il terzo trimestre del 2024. Oltre agli 800 milioni di dollari iniziali, gli azionisti potrebbero ricevere ulteriori 325 milioni di dollari in milestone di sviluppo e normative.

La lunga espansione globale di Otsuka l’ha portata ad acquistare altre startup di ricerca come Astex a Cambridge, Regno Unito (che lavora in oncologia e neurologia), Visterra con sede a Waltham, MA, focalizzata su anticorpi e autoimmuni, e la società canadese di farmaci psichedelici Mindset Pharma.

Otsuka, una delle principali aziende farmaceutiche giapponesi, si unisce a una classe di acquirenti di biofarmaci “di nuova generazione”, non tradizionali, che quest’anno hanno lasciato il segno nelle fusioni e acquisizioni.

Con Jnana, Otsuka acquista una piattaforma di chemioproteomica che adotta un approccio di screening basato sui legami. Fondata da Stuart Schreiber e Ramnik Xavier del Broad, Jnana aveva inizialmente iniziato a concentrarsi su una classe di proteine note come trasportatori di soluti o SLC. Ma sotto la guida della cofondatrice e CEO Joanne Kotz, nel corso degli anni ha ampliato il suo raggio d’azione per ricercare anche composti contro bersagli “non farmacologici”, sia internamente che attraverso collaborazioni con Roche.

L’ultimo finanziamento di Jnana è stato una serie C da 107 milioni di dollari alla fine del 2022, con investitori di grande spessore come Bain Capital Life Sciences, RA Capital Management, Polaris Partners, Versant Ventures, Avalon Ventures, Pfizer Ventures e AbbVie Ventures.

Primo bersaglio la sindrome fenilchetonurica o PKU 
Il suo candidato principale, JNT-517, si rivolge alla PKU, una rara malattia metabolica ereditaria in cui la fenilalanina si accumula a livelli anormalmente elevati nel sangue. JNT-517 è una piccola molecola inibitrice allosterica di SLC6A19, un SLC (trasportatore di soluti) che regola il riassorbimento degli aminoacidi nel rene.JNT-517 ha il potenziale per diventare un trattamento orale first in class per la PKU, in quanto ha dimostrato di essere efficace, ben tollerato e sicuro in uno studio di Fase 1b/2.

L’azienda punta a iniziare uno studio registrativo nel 2025. Sebbene esistano già due trattamenti approvati per la PKU, Otsuka ritiene che la maggior parte dei pazienti non venga trattata in modo efficace e che JNT-517 potrebbe “rivolgersi a individui di tutte le età nello spettro della malattia da lieve a grave”.

A seguire le malattie autoimmuni
Oltre al programma di Fase 1b/2, Jnana ha anche identificato candidati preclinici per le malattie autoimmuni. Finora, l’unico bersaglio che ha rivelato è il fattore regolatore dell’interferone 3 (IRF3), che definisce un fattore di trascrizione principale per la produzione di interferone.

Otsuka nelle malattie rare
Otsuka ha avanzato i contributi ai pazienti affetti da un’ampia gamma di malattie rare, non solo in ambito renale con JINARC (approvato per la malattia policistica renale autosomica dominante), sibeprenlimab (nefropatia da IgA) e voclosporina (nefrite da lupus), ma anche con l’aggiunta di nuovi farmaci specialistici come donidalorsen (angioedema ereditario).
Inoltre, attraverso Visterra, una società con sede a Boston che Otsuka ha acquisito nel 2018, Otsuka sta portando avanti la ricerca e lo sviluppo nel campo delle autoimmuni utilizzando la tecnologia dei farmaci anticorpali, espandendo al contempo la sua piattaforma di scoperta dei farmaci.

Makoto Inoue, presidente e direttore di rappresentanza di Otsuka Pharmaceutical, ha commentato: “Sono soddisfatto che Otsuka abbia stipulato un accordo con Jnana. L’aggiunta della tecnologia di scoperta di farmaci e della pipeline di piccole molecole di Jnana nel campo della PKU e delle malattie autoimmuni rafforzerà la nostra attività di ricerca e sviluppo nell’area di Boston negli Stati Uniti, uno dei più importanti bio- cluster del mondo, e in forma combinata avrà un effetto sinergico sull’espansione globale di Otsuka Pharmaceutical.”

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