Sionna Therapeutics, ha ottenuto i diritti esclusivi per sviluppo e commercializzazione di più composti in fase clinica attraverso un accordo di licenza con AbbVie
Con un comunicato stampa, la compagna biofarmaceutica Sionna Therapeutics, dedicata allo sviluppo di trattamenti altamente efficaci e differenziati per la fibrosi cistica (FC), ha annunciato di aver ottenuto i diritti esclusivi a livello mondiale per lo sviluppo e la commercializzazione di più composti in fase clinica attraverso un accordo di licenza con AbbVie.
In base ai termini dell’accordo, Sionna si assumerà tutte le responsabilità di sviluppo per galicaftor (ABBV-2222), un correttore del dominio transmembrana 1 (TMD1) diretto al regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR), e navocaftor (ABBV-3067), un potenziatore del CFTR, che hanno entrambi completato gli studi di Fase 2, nonché dello sviluppo di un altro correttore diretto al TMD1, ABBV-2851, tuttora in Fase I.
Sionna darà priorità all’avanzamento di uno dei composti di AbbVie e di SION-109 (un correttore diretto verso ICL4 messo a punto da Sionna) come possibili opzioni di doppia combinazione con uno dei diversi stabilizzatori del primo dominio nucleotidico (NBD1) messi a punto da Sionna.
AbbVie, in cambio, oltre ad ottenere un pagamento anticipato per la cessione dei diritti di sviluppo e commercializzazione e ad effettuare un investimento azionario in Sionna, avrà diritto a ricevere ulteriori compensi al raggiungimento degli obiettivi pianificati nell’accordo (milestone) e sotto forma di royalties per lo sviluppo e la commercializzazione delle molecole sopra indicate in fase avanzata.
“La nostra strategia – spiega Mike Cloonan, Presidente e Amministratore Delegato di Sionna – è quella di costruire un accordo di franchising per la FC basato sui nostri nuovi correttori che stabilizzano l’NBD1 della proteina CFTR. Combinando gli stabilizzatori NBD1 con un solo modulatore CFTR complementare, siamo in grado di offrire un’efficacia superiore rispetto all’attuale standard terapeutico. Con questo accordo, stiamo ampliando e accelerando in modo significativo la nostra pipeline di modulatori complementari da combinare con NBD1 e creando molteplici opzioni per combinazioni potenzialmente in grado di normalizzare completamente la funzione della proteina CFTR. Allo stato attuale, siamo a buon punto nell’attuazione delle nostre attività di sviluppo di una doppia combinazione differenziata in grado di fornire soluzioni più efficaci alle persone affette da FC”.
Le molecole della pipeline coinvolte nell’accordo
Negli studi clinici condotti da AbbVie, ABBV-2222 e ABBV-3067 si sono rivelati generalmente sicuri e ben tollerati. Negli studi di Fase 2, ABBV-2222 in combinazione con ABBV-3067 ha dimostrato un’efficacia clinica, tra cui un aumento della percentuale predetta di FEV1 (ppFEV1) e una riduzione dei livelli di cloruro nel sudore (SwCl), paragonabile alle combinazioni di modulatori duali approvate.
In alcuni saggi preclinici, tra cui il saggio Cystic Fibrosis Human Bronchial Epithelial (CFHBE), eseguito da Sionna, le combinazioni doppie di uno stabilizzatore NBD1 di Sionna e di un modulatore complementare di AbbVie hanno dimostrato un potenziale di efficacia superiore rispetto all’attuale standard terapeutico; alcune combinazioni, inoltre, sono risultate potenzialmente in grado di correggere completamente la mutazione più comune della FC a carico della proteina CFTR (ΔF508) e di ripristinare i livelli di funzione di questa proteina nella norma CFTR.
Sionna sta sviluppando il primo correttore NBD1 attualmente in fase clinica, SION-638, e una seconda serie di correttori NBD1 altamente potenti, tra cui SION-451 e SION-719, che passeranno alla fase 1 nel 2024. L’azienda sta inoltre sviluppando modulatori complementari per consentire terapie combinate, tra cui SION-109, un correttore diretto verso ICL4, e SION-676, un correttore diretto verso TMD1.
“Con le terapie per la FC ad oggi disponibili – spiega Patrick Flume, MD, professore di medicina e pediatria presso la Medical University of South Carolina e consulente clinico di Sionna – quasi due pazienti su tre con FC non sono in grado di raggiungere ancora il completo ripristino della funzione CFTR nella norma. È pertanto motivo di grande entusiasmo assistere allo sviluppo di nuove potenziali combinazioni di modulatori basate sull’inedita capacità di stabilizzare NBD1 ed è incoraggiante vedere che i modulatori di NBD1, combinati con i tre farmaci in sviluppo clinico concessi in licenza da AbbVie, presentano un potenziale di efficacia superiore rispetto allo standard di cura. Possiamo fare di più per le persone affette da FC con la mutazione ΔF508 e, pertanto, attendo con trepidazione di vedere avanzare lo sviluppo clinico di queste nuove doppie combinazioni farmacologiche allo studio”.