La Commissione Europea ha approvato Akantior (poliesanide) per il trattamento della cheratite da acanthamoeba (AK) negli adulti e nei bambini a partire dai 12 anni di età
La Commissione Europea ha approvato Akantior (poliesanide) per il trattamento della cheratite da acanthamoeba (AK) negli adulti e nei bambini a partire dai 12 anni di età, confermando lo status di farmaco orfano. E’ la prima e unica terapia approvata in Europa per le persone affette da AK.
L’AK è un’infezione corneale molto rara, grave, progressiva e pericolosa per la vista, caratterizzata da dolore intenso e fotofobia. L’AK è causata da un’ameba a vita libera, l’acanthamoeba, e colpisce principalmente i portatori di lenti a contatto.
“L’approvazione rappresenta un passo importante verso la creazione di un nuovo standard globale di cura per i pazienti affetti da AK e si basa su 15 anni di ricerca e sviluppo”, ha dichiarato Fabrizio Chines, Presidente e CEO di SIFI. “Per la prima volta in Europa i pazienti affetti da AK hanno a disposizione una terapia approvata, segnando così una nuova era nel trattamento di questa malattia che può portare alla cecità. Akantior è il primo e unico farmaco approvato per l’AK e il nostro team è impegnato a sviluppare la poliesanide in altre malattie infettive della cornea, come la cheratite fungina, per la quale abbiamo ottenuto la designazione di farmaco orfano dall’EMA e dalla FDA.”
“Akantior, utilizzato come monoterapia con il protocollo di trattamento dello studio, raggiunge tassi di guarigione medica superiori all’86% ed è destinato a diventare lo standard di cura per questa grave e debilitante malattia”, ha dichiarato il Professor John Dart, del Moorfields Eye Hospital e dell’UCL Institute of Ophthalmology, che è stato Principal Investigator dello studio di Fase III ODAK.
“Dopo 15 anni di ricerca e di sforzi da parte di SIFI, culminati nello studio clinico di Fase III, la poliesanide 0,08% è stato approvato dall’Agenzia Europea dei Medicinali e dalla Commissione Europea come primo trattamento autorizzato per la cheratite da acanthamoeba. Questa innovazione offre un miglioramento significativo rispetto alle attuali opzioni terapeutiche e ha il potenziale di prevenire la cecità e salvare gli occhi. In quanto unica terapia approvata, è stata raccomandata per l’uso con il protocollo dettagliato di somministrazione del trattamento utilizzato nello studio di Fase 3, che elimina la necessità di una somministrazione variabile e personalizzata del trattamento attualmente utilizzato per i pazienti, fornendo un approccio efficace e standardizzato che può essere seguito da qualsiasi medico e che ha dimostrato di essere efficace, non solo nello studio, ma anche nell’attuale programma di uso compassionevole al di fuori del contesto più rigoroso dello studio.”
“Con l’approvazione di Akantior, i pazienti affetti da AK (noti anche come guerrieri dell’AK) sono ora un passo più vicini ad avere accesso al miglior trattamento possibile nell’UE. Questa pietra miliare rappresenta un passo significativo verso la fornitura di un’assistenza sanitaria equa a tutti i guerrieri dell’AK, dando loro la speranza di un futuro più luminoso”, ha commentato Juliette Vila Sinclair Spence, rappresentante dei pazienti affetti da questa rara malattia e presidente e fondatrice della AK Eye Foundation, la prima fondazione globale dedicata esclusivamente a questa patologia.
In Europa, SIFI prevede di avviare il primo lancio commerciale in Germania nell’ultimo trimestre di quest’anno, seguito da altri mercati in base alle tempistiche locali di regolamentazione, valutazione della tecnologia sanitaria e rimborso, tra cui Francia, Italia, Romania, Spagna, Regno Unito e Turchia, per una popolazione totale di 430 milioni di persone, e da Avanzanite, il suo partner commerciale, in altri Paesi europei, per un’ulteriore popolazione di 180 milioni di persone. Sulla base di pubblicazioni scientifiche, l’incidenza della cheratite da acanthamoeba è stimata tra 1 e 4 pazienti per milione di abitanti.
Il farmaco
Poliesanide 0,08% è il primo farmaco approvato al mondo per il trattamento della cheratite da acanthamoeba. È un polimero anti-amoebico che agisce sia sui trofozoiti che sulle cisti del protozoo acanthamoeba. È formulato a una concentrazione di 0,8 mg/ml (0,08%) che ne consente la somministrazione come collirio monoterapico in contenitori monodose. La Commissione Europea ha confermato lo status di farmaco orfano. La Fda ha concesso a SIFI la designazione di farmaco orfano per il trattamento della cheratite da acanthamoeba.
Cheratite da acanthamoeba (AK)
L’AK è un’infezione corneale parassitaria acuta e grave, molto rara, causata dall’acanthamoeba, un’ameba a vita libera, anche se l’incidenza dell’AK è in rapida crescita negli ultimi anni. L’AK è un’emergenza oculare e richiede un trattamento urgente per salvare l’occhio. Può portare a una scarsa visione, alla potenziale cecità o addirittura alla perdita dell’occhio e spesso richiede trapianti di cornea singoli o multipli. Colpisce persone di tutte le età, la maggior parte delle quali sono portatori di lenti a contatto morbide giovani o di mezza età. I pazienti riferiscono un dolore insopportabile e un’estrema sensibilità alla luce e raramente possono lavorare o condurre una vita normale finché i sintomi non si risolvono.