Il farmaco crovalimab ha ottenuto l’approvazione della Commissione Europea, diventando così il primo trattamento mensile sottocutaneo per emoglobinuria parossistica notturna
Il farmaco crovalimab ha ottenuto l’approvazione della Commissione Europea, diventando così il primo trattamento mensile sottocutaneo disponibile nell’UE per le persone affette da emoglobinuria parossistica notturna (PNH). L’anticorpo monoclonale di riciclo, che inibisce la proteina C5 del complemento, è indicato per l’uso in adulti e adolescenti affetti da PNH che sono nuovi o sono stati precedentemente trattati con inibitori della C5. Sarà messo in commercio da Roche con il marchio PiaSky.
Il prodotto – autorizzato all’inizio di quest’anno negli Stati Uniti dopo le autorizzazioni in Cina e Giappone – può essere autosomministrato dai pazienti dopo un’adeguata formazione.
“L’approvazione di PiaSky introduce una nuova opzione nel panorama terapeutico della PNH, combinando il controllo della malattia ottenibile con l’inibizione del C5 con una tecnologia di riciclo all’avanguardia che consente la somministrazione sottocutanea mensile”, ha commentato Levi Garraway, responsabile dello sviluppo globale dei prodotti di Roche.
L’approvazione in Europa si è basata sui risultati dello studio di Fase III COMMODORE 2, in cui PiaSky si è dimostrato non inferiore all’inibitore C5 standard of care somministrato per via endovenosa ogni due settimane, con una sicurezza comparabile.
“Le persone affette da PNH sono spesso costrette a sottoporsi a frequenti infusioni endovenose per tutta la vita e a lunghe visite in clinica, il che significa che la loro vita, così come quella dei loro assistenti e delle loro famiglie, può ruotare intorno alle esigenze del trattamento”, ha dichiarato il Prof. Alexander Röth, MResponsabile di Ematologia Classica ed Emostasi presso il Centro Tumori della Germania Occidentale, Ospedale Universitario di Essen, Germania. “Opzioni di trattamento più flessibili come PiaSky, che sono altrettanto efficaci ma meno frequenti e possono essere somministrate più rapidamente a casa, sono essenziali per dare alle persone con PNH un maggiore controllo sul loro trattamento e una maggiore indipendenza”.
Informazioni su crovalimab
Crovalimab è un nuovo anticorpo monoclonale di riciclo che inibisce la proteina C5 del complemento ed è progettato per bloccare il sistema del complemento – una parte vitale del sistema immunitario innato che agisce come prima linea di difesa dell’organismo contro le infezioni. Il farmaco è stato sviluppato da Chugai Pharmaceutical Co., Ltd, per rispondere alle esigenze delle persone affette da malattie mediate dal complemento.
Offre ai pazienti un potenziale di autosomministrazione sottocutanea (SC) dopo un adeguato addestramento, un’infusione endovenosa iniziale e dosi di carico SC settimanali nel primo mese di trattamento.
Crovalimab agisce legandosi al C5, bloccando l’ultima fase della cascata del complemento e fornendo un’inibizione rapida e duratura del complemento. Inoltre, viene riciclato all’interno del flusso sanguigno, consentendo la somministrazione di piccoli volumi di SC ogni quattro settimane. Inoltre, crovalimab si lega a un sito di legame del C5 diverso da quello dei trattamenti attuali, il che ha il potenziale di fornire un’opzione di trattamento per le persone con mutazioni specifiche del gene C5 che non rispondono alle terapie attuali.
Roth A, et al. The Phase III, Randomised COMMODORE 2 Trial: Results from a Multicentre Study of Crovalimab vs Eculizumab in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Patients Naïve to Complement Inhibitors. Presentation at European Hematology Association (EHA) Annual Congress; 2023 June 08-13. Abstract #S181