Leucemia mieloide: terapia orale rimborsata in Italia

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità per il trattamento in monoterapia di pazienti adulti affetti da leucemia mieloide acuta (LMA) di nuova diagnosi non idonei alla chemioterapia di induzione standard. Si tratta di una terapia orale a dose fissa di decitabina 35 mg (agente ipometilante) e cedazuridina 100 mg (nuovo farmaco, inibitore della citidina deaminasi). L’ente regolatorio italiano conferma la decisione dell’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) dello scorso anno. L’annuncio viene dato oggi da Otsuka

“La leucemia mieloide acuta è un tumore maligno considerato raro, che interessa le cellule staminali ematopoietiche – afferma la prof.ssa Elisabetta Todisco, Direttore della SC Ematologia e Trapianto di Cellule Staminali dell’Ospedale di Busto Arsizio, ASST Valle Olona. Si calcola che i nuovi casi l’anno nel nostro Paese siano oltre 3.200 e l’età media dell’insorgenza è di 68 anni. La malattia presenta una progressione rapida ed è estremamente invalidante. Perciò ha un forte impatto sulla qualità della vita del singolo paziente e determina un utilizzo notevole di risorse sociosanitarie. La nuova terapia potrebbe garantire importanti benefici perché il paziente non è più costretto a recarsi nei centri di cura per ricevere il trattamento. Il farmaco è orale e la modalità di somministrazione favorisce anche l’aderenza terapeutica. Inoltre, si riducono gli accessi alle strutture sanitarie e quindi anche la complicata gestione di infezioni ospedaliere, che sono molto frequenti tra le persone immunodepresse”.

La nuova specialità medicinale a base di decitabina e cedazuridina è stata valutata in uno studio clinico randomizzato, crossover di fase 3 (ASCERTAIN), che ha coinvolto 89 pazienti affetti da LMA non idonei alla chemioterapia di induzione standard. I partecipanti sono stati randomizzati 1:1 a ricevere decitabina/ cedazuridina orale nel ciclo 1 e decitabina per via endovenosa nel ciclo 2 oppure la sequenza inversa. Dal terzo ciclo in poi, tutti i pazienti, indipendentemente dalla precedente sequenza, sono stati trattati con la combinazione decitabina/cedazuridina orale. Lo studio ha evidenziato un profilo farmacocinetico (PK) e farmacodinamico (PD) simile alla decitabina e.v. L’equivalenza farmacocinetica è stata del 99,64% (CI 90%: 91,23 – 108,8). La sopravvivenza globale mediana ammonta a 8,9 mesi (CI 95%: 5,9 – 13,1) mentre il tasso di risposta completa del 21,8%.

“Non sono emerse differenze significative nel profilo di sicurezza di decitabina/cedazuridina orale vs decitabina e.v.– prosegue la prof.ssa Todisco – Aumentano così per i pazienti e i clinici del nostro Paese le opportunità terapeutiche contro una patologia ematologica estremamente complessa. Registriamo, infatti, costanti miglioramenti nel trattamento della malattia ma la sopravvivenza generale a 5 anni è solo del 15%. La combinazione di decitabina e cedazuridina garantisce una buona qualità di vita, grazie soprattutto alla sua formulazione orale e ad una maggiore indipendenza da terapie trasfusionali”.

“Dal 2009 la nostra Azienda opera in Italia con il massimo impegno per rendere disponibili nuovi farmaci in grado di contrastare gravi malattie, come ad esempio la leucemia mieloide acuta – conclude il dott. Alessandro Lattuada, Amministratore Delegato di Otsuka Pharmaceutical Italy -.  Siamo lieti della recente decisione di AIFA che consente l’accesso anche ai pazienti italiani a questa nuova opzione terapeutica che promette di modificare l’attuale gestione della patologia, migliorando al contempo la qualità di vita del paziente e del caregiver”.

La terapia, somministrata per via orale, consiste in una combinazione a dose fissa di decitabina (35 mg), agente ipometilante approvato, e cedazuridina (100 mg), un inibitore della citidina deaminasi. L’inibizione della citidina deaminasi, presente a livello di intestino e fegato, ad opera della cedazuridina, quando somministrata per via orale insieme alla decitabina, garantisce una esposizione sistemica di quest’ultima, nell’arco dei 5 giorni, paragonabile alla decitabina per via endovenosa.

La LMA è la forma più comune di leucemia acuta negli adulti. L’età media alla diagnosi è circa 70 anni. In Europa, l’incidenza di LMA è in aumento, ciò può essere attribuito all’invecchiamento della popolazione; l’incidenza di LMA in Europa è passata da 3,48 nel 1976 a 5,06 pazienti per 100.000 abitanti nel 2013. In tutta Europa e in tutte le fasce d’età, la LMA risulta decisamente più comune negli uomini rispetto alle donne. Le prospettive per i pazienti affetti da LMA sono migliorate nel tempo grazie al progresso nelle cure e nelle terapie, tuttavia tra il 2000 e il 2007, la sopravvivenza a 5 anni era solo del 15%.

Otsuka è una società farmaceutica multinazionale la cui filosofia è: “Otsuka-people creating new products for better health worldwide”.  Otsuka ricerca, sviluppa, produce e commercializza prodotti innovativi, focalizzandosi su farmaci che affrontino bisogni di salute insoddisfatti e prodotti nutraceutici per il mantenimento del benessere quotidiano della persona. In ambito farmaceutico, Otsuka è leader nella salute mentale e finanzia inoltre numerosi programmi di ricerca in aree poco esplorate, come la tubercolosi, che tutt’oggi è una patologia che costituisce un problema di salute pubblica globale molto significativo.

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