Gli enti regolatori europei per la terza volta hanno respinto un farmaco per l’atrofia geografica di Apellis Pharmaceuticals, il pegcetacoplan
Gli enti regolatori europei per la terza volta hanno respinto un farmaco per gli occhi di Apellis Pharmaceuticals, il pegcetacoplan, primo nel suo genere, nonostante i molteplici tentativi dell’azienda di far rivalutare le prove a sostegno dei presunti benefici del farmaco.
Apellis ha dichiarato che un comitato di consulenza dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha confermato la raccomandazione di giugno di respingere la richiesta di pegcetacoplan, un farmaco venduto negli Stati Uniti come Syfovre per l’atrofia geografica (GA). Questa decisione elimina le possibilità che Syfovre arrivi sul mercato europeo, dove l’azienda ha stimato che 2,5 milioni di persone convivono con la malattia.
“Siamo profondamente delusi da questo risultato, che lascia milioni di europei affetti da GA senza un trattamento per questa forma irreversibile di cecità”, ha dichiarato l’amministratore delegato Cedric Francois in un comunicato. La raccomandazione è stata formulata “nonostante l’ampio sostegno al pegcetacoplan da parte della comunità retinica europea e i molteplici voti contrari dei membri del [panel] che sostenevano un percorso di approvazione”.
La decisione segna la fine di un contenzioso normativo tra Apellis e il Comitato per i medicinali per uso umano in merito a Syfovre, che lo scorso anno è diventato il primo farmaco commercializzato per l’atrofia geografica, un tipo di perdita della vista comune e strisciante.
Le autorità regolatorie statunitensi hanno approvato Syfovre nel febbraio 2023 grazie alla sua capacità di rallentare la crescita delle lesioni a chiazze che si formano negli occhi delle persone affette da atrofia geografica. In questo modo si ritiene che possa preservare la vista, poiché le lesioni possono ingrandirsi con il tempo e ostacolare la visione. Il farmaco è importante anche per il futuro di Apellis, in quanto gli analisti hanno previsto che potrebbe diventare un prodotto redditizio dopo anni di perdite finanziarie.
Ma Syfovre è arrivato sul mercato con interrogativi sulla sua sicurezza ed efficacia e, da quando è stato approvato, rari ma gravi effetti collaterali hanno messo a repentaglio un lancio altrimenti stabile negli Stati Uniti. Sebbene Apellis abbia attribuito la responsabilità di questi effetti collaterali ad aghi difettosi e non a Syfovre, l’anno scorso la Food and Drug Administration ha aggiunto un’avvertenza alle informazioni di prescrizione del farmaco.
È emerso anche un concorrente, Izervay, che Astellas Phama ha acquisito poco prima che la Fda lo approvasse nell’agosto 2023.
Apellis sperava di consolidare il suo vantaggio iniziale su Izervay con un’approvazione in Europa. Ma nel Vecchio Continente ha avuto difficoltà a convincere le autorità di regolamentazione.
I revisori del comitato hanno emesso un parere negativo a gennaio, sostenendo che il trattamento con Syfovre “non ha portato a benefici clinicamente significativi per i pazienti” nei test clinici e che le iniezioni regolari comportano “un rischio significativo” di eventi avversi. Apellis ha fatto ricorso e, dopo l’intervento di nuovi esperti per rivalutare le prove, ha ottenuto lo stesso risultato a giugno. Secondo Apellis, anche il terzo e ultimo tentativo è stato respinto, anche se non è ancora disponibile una sintesi ufficiale dei risultati della commissione.
“Il risultato non ci sorprende”, visto il basso tasso di successo delle precedenti richieste di riesame, ha scritto Graig Suvannavejh, analista di Mizuho Securities, in una nota di venerdì agli investitori. Mentre si attendono ancora le decisioni nel Regno Unito, in Svizzera, Canada e Australia, Apellis intende ora ristrutturare le sue attività in Europa dove secondo gli analisti avrebbe potuto generare circa 367 milioni di dollari nel picco di vendite annuali in Europa.