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Malattie falciformi: ritirato dal mercato il farmaco voxelotor

Anemia falciforme: si fermano due studi clinici di fase I/II e di Fase III con la terapia genica per sospetti casi di cancro 

Voxelotor ritirato da tutti i mercati: i benefici complessivi del trattamento della malattia falciforme (SCD) non superano più i rischi a seguito di una serie di decessi

Il farmaco voxelotor viene ritirato da tutti i mercati in cui è approvato, in quanto i benefici complessivi del trattamento della malattia falciforme (SCD) non superano più i rischi a seguito di una serie di decessi negli studi clinici. La terapia orale, da assumere una volta al giorno, è stata approvata in 35 Paesi, tra cui Stati Uniti ed Europa. L’azione è stata intrapresa volontariamente da Pfizer.

“Riteniamo che questa azione sia nell’interesse dei pazienti”, ha dichiarato Aida Habtezion, Chief Medical Officer di Pfizer. L’azienda sta inoltre interrompendo tutti gli studi clinici attivi sul farmaco e i programmi di accesso esteso in tutto il mondo.

La decisione è stata presa “sulla base della totalità dei dati clinici”, che suggeriscono uno sbilanciamento delle crisi vaso-occlusive e degli eventi fatali. “Continuiamo a indagare sui risultati della nostra revisione dei dati”, ha dichiarato Habtezion.

L’azione è stata annunciata il giorno prima di una “riunione straordinaria” programmata dall’Agenzia Europea per i Medicinali per discutere i nuovi dati di due studi su voxelotor: uno su bambini con malattia a cellule falciformi ad alto rischio di ictus e l’altro per valutare l’effetto del farmaco sulle ulcere alle gambe, una complicazione nota della malattia a cellule falciformi.

Nel primo studio, che comprendeva 236 pazienti, si sono verificati otto decessi nelle persone che assumevano voxelotor e due tra quelle che ricevevano il placebo. Nel secondo studio, condotto su 88 pazienti a partire dai 12 anni di età, si sono verificati otto decessi nella parte in aperto. L’Ema ha dichiarato che “al momento non ci sono prove evidenti che voxelotor abbia causato uno qualsiasi dei decessi avvenuti negli studi”.

L’anemia a cellule falciformi è una malattia del sangue ereditaria caratterizzata dalla forma anormale (mezzaluna o “falce”) dei globuli rossi, che determina una limitazione del flusso nei vasi sanguigni e limita il rilascio di ossigeno ai tessuti, causando un forte dolore, danno d’organo e uno stato infiammatorio grave e cronico.

Voxelotor, in quanto inibitore della polimerizzazione dell’emoglobina falciforme, agisce aumentando l’affinità dell’emoglobina con l’ossigeno portando a una conseguente stabilizzazione dei globuli rossi ad uno stato ossigenato, prevenendo la polimerizzazione dell’emoglobina e la conseguente falce e distruzione dei globuli rossi.

Il farmaco è un inibitore della polimerizzazione dell’emoglobina S (HbS) che si lega all’HbS con un rapporto stechiometrico di 1:1 e presenta una ripartizione preferenziale ai globuli rossi. Aumentando l’affinità dell’Hb per l’ossigeno, voxelotor dimostra un’inibizione dose-dipendente della polimerizzazione dell’HbS.

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