Tumori rari: nasce la biotech italiana Aptadir Therapeutics


Aptadir Therapeutics (Aptadir), è una società biotecnologica che sviluppa terapie basate su nuovi inibitori ad RNA per il trattamento di tumori intrattabili e patologie genetiche

Editing genetico: vicina applicazione per una malattia rara

Aptadir Therapeutics (Aptadir), società biotecnologica che sviluppa terapie basate su nuovi inibitori ad RNA per il trattamento di tumori intrattabili e patologie genetiche, annuncia il suo lancio e la nomina di Giovanni Amabile quale presidente esecutivo e amministratore delegato ad interim.

Aptadir è stata fondata dalla Dott.ssa Annalisa Di Ruscio e dal Dott. Vittorio De Franciscis, entrambi figure di spicco nel campo della biologia dell’RNA e della metilazione del DNA, insieme al Prof. Daniel Tenen, esperto di sindrome mielodisplastiche (MDS) e leucemia, e al Prof. Marcin Kortylewski, esperto di immunoterapie oligonucleotidiche. Ricercatori che appartengono a istituzioni di livello mondiale: il Beth Israel Deaconess Medical Center della Harvard Medical School, il Consiglio Nazionale della Ricerca (CNR) Italiano, il Cancer Science Institute di Singapore e il City of Hope National Medical Center. Alla base della fondazione di Aptadir vi è la scoperta fondamentale di una nuova classe di inibitori ad RNA chiamati DNMT Interacting RNAs (DiRs).

DiR sono molecole di RNA in grado di bloccare la metilazione del DNA a livello del singolo gene, riattivando i geni precedentemente ipermetilati, una caratteristica specifica del cancro e di alcune  malattie genetiche. Riattivando geni specifici, è possibile colpire la causa sottostante la malattia, e potenzialmente revertire la progressione di specifici tumori come la sindrome mielodisplastica (MDS), e nei bambini patologie genetiche come la sindrome dell’X fragile.

La piattaforma sviluppata e di proprietà di Aptadir può generare diverse molecole DiR dirette verso altrettanti geni specifici soppressi sia nel cancro che in patologie genetiche, ristabilendone la corretta funzionalità. Il primo programma, Aptadir Ce-49, è attualmente in fase di sviluppo per il trattamento della MDS con l’obiettivo di entrare nella fase clinica entro la fine del 2025.

A guidare il management team è Giovanni Amabile che è stato nominato Presidente Esecutivo e Amministratore Delegato ad interim. Amabile è anche Entrepreneur in Residence di EXTEND.  In precedenza, è stato CEO di Enthera e, prima ancora, CSO di ADIENNE Pharma. Ha un track record di successo nella raccolta di fondi seed e di serie A, di approvazioni di dossier INDs, alla  guida di studi clinici complessi e approvazioni registrative negli Stati Uniti.

Giovanni Amabile, Presidente Esecutivo e Amministratore Delegato, ha dichiarato: “Oggi è una giornata emozionante per i fondatori e tutto il team di Aptadir Therapeutics. Il modello di business di Aptadir si basa su una reale innovazione nel campo: la scoperta di una nuova classe di molecole con il potenziale di diventare le migliori terapie della categoria per patologie attualmente incurabili. Dai dati ottenuti ad oggi, i DiR sono inibitori altamente selettivi, stabili e non tossici e hanno il potenziale per essere utilizzati nel trattamento di diverse indicazioni terapeutiche. Non vediamo l’ora di portare  il nostro primo candidato in sviluppo clinico”.

Aptadir ha ricevuto 1,6 milioni di dollari in finanziamenti pre-seed dalla joint venture EXTEND che verranno utilizzati per ottimizzare la sua prima molecola, Aptadir Ce-49 prima della fase clinica. La Società è la prima a ricevere un finanziamento da EXTEND, venture partnership tra CDP Venture Capital SGR, Angelini Ventures ed Evotec SE. Lo scopo di EXTEND è quello di sviluppare collaborazioni traslazionali con università e centri di ricerca italiani di alto profilo finalizzati a promuovere la scoperta e lo sviluppo di nuovi farmaci ed accelerare lo sviluppo e la commercializzazione di terapie innovative.

Claudia Pingue, Senior Partner e Responsabile del Fondo di Trasferimento Tecnologico di CDP Venture Capital SGR, ha aggiunto: “Aptadir è la prima società biotech nata da EXTEND, Polo Nazionale di Trasferimento Tecnologico nato su iniziativa di CDP Venture Capital insieme ai partner Angelini Ventures ed Evotec.

EXTEND mira a sviluppare progetti scientifici di altissimo livello provenienti dalle migliori università italiane e ad aiutare a costituire nuove startup che possano portare quella scienza ai pazienti. Aptadir rappresenta uno dei migliori esempi di come l’innovazione scientifica possa creare una nuova potenziale terapia per il trattamento di condizioni poco attenzionate sia negli adulti che nei bambini, come la MDS e la sindrome dell’X fragile. Ne seguiremo l’evoluzione con grande interesse”.