Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. (Otsuka) annuncia di aver completato l’acquisizione di Jnana Therapeutics Inc. (Jnana), con sede a Boston, Massachusetts
In base ai termini dell’accordo stipulato lo scorso agosto, Otsuka ha versato 800 milioni di dollari (statunitensi) agli azionisti di Jnana come corrispettivo per l’acquisizione di tutte le azioni in circolazione della società. Inoltre, Otsuka potrà versare fino a 325 milioni di dollari (statunitensi) agli azionisti di Jnana in pagamenti al raggiungimento di milestone di sviluppo e normativi, in base ai progressi dei futuri prodotti in corso di sviluppo.
Jnana utilizza un approccio innovativo nella scoperta dei farmaci, la piattaforma Reactive Affinity Probe Interaction Discovery (RAPID), per una varietà di bersagli farmacologici per i quali è stato difficile ottenere farmaci a piccole molecole attraverso i tradizionali sistemi di screening. Concentrandosi sull’identificazione di molecole first-in-class per le malattie autoimmuni e rare, Jnana si trova in una posizione competitiva unica. Nel campo delle malattie autoimmuni, l’azienda sta perseguendo la scoperta di farmaci a piccole molecole per bersagli altamente validati come il fattore regolatore dell’interferone 3 (IRF3), un fattore di trascrizione principale per la produzione di interferone.
Inoltre, utilizzando questa tecnologia di scoperta di farmaci, Jnana ha sviluppato JNT-517, un inibitore orale a piccole molecole di una proteina che regola il riassorbimento della fenilalanina nei reni, e sta conducendo uno studio di Fase 1b/2 nei pazienti con fenilchetonuria (PKU), una rara malattia ereditaria i cui sintomi insorgono comunemente nell’infanzia. All’inizio di questo mese, Jnana ha presentato i risultati dello studio di Fase 1b/2 al Simposio annuale 2024 della Società per lo Studio degli Errori Congeniti del Metabolismo (Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism – SSIEM). Oltre ai dati relativi al dosaggio di 75 mg, nella presentazione di questa conferenza sono stati illustrati nuovi dati relativi al dosaggio di 150 mg (entrambi somministrati due volte al giorno).
Sintesi dei dati ad interim dello studio P1b/2
- È stata osservata una forte riduzione dei livelli di fenilalanina nel sangue entro una settimana dall’inizio della somministrazione, indipendentemente dalla gravità della malattia o dalla mancata risposta ai trattamenti esistenti
- Il trattamento orale due volte al giorno con JNT-517 al dosaggio di 150 mg ha prodotto una riduzione media statisticamente significativa della fenilalanina ematica del 60% rispetto al basale nei soggetti con PKU
- JNT-517 è risultato sicuro e ben tollerato e non sono stati osservati eventi avversi gravi
JNT-517 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano e la designazione di malattia pediatrica rara dalla FDA statunitense e la designazione di farmaco orfano dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA) per il trattamento della PKU. JNT-517 è anche risultato eleggibile per il programma PRIME (PRIority MEdicines) di EMA per il trattamento della iperfenilalaninemia. Sulla base dei dati dello studio di Fase 1b/2, l’azienda è attualmente impegnata in colloqui con le autorità regolatorie statunitensi ed europee e prevede di iniziare lo studio di Fase 3 all’inizio del 2025.