Sanofi ha venduto all’italiana Recordati il farmaco Enjaymo, il suo trattamento a base di anticorpi monoclonali umanizzati per la rara malattia autoimmune dell’agglutinina fredda
Sanofi ha ceduto all’italiana Recordati il farmaco Enjaymo, il suo trattamento a base di anticorpi monoclonali umanizzati per la rara malattia autoimmune dell’agglutinina fredda.
L’accordo ha un valore potenziale di oltre 1 miliardo di dollari. Recordati pagherà 825 milioni di dollari in anticipo e si impegnerà a versare fino a 250 milioni di dollari in milestone basate sulle vendite.
Recordati finanzierà l’acquisto utilizzando la liquidità esistente e un nuovo debito bancario, anche se sostiene che le sue politiche di allocazione del capitale e dei dividendi non saranno influenzate dall’accordo. Le società prevedono di completare l’acquisizione entro la fine del 2024, subordinatamente alle autorizzazioni normative e antitrust e ad altre condizioni di chiusura consuete.
L’amministratore delegato di Recordati, Rob Koremans, ha dichiarato che l’accordo con Sanofi “espande ulteriormente la nostra presenza nel settore delle malattie rare negli Stati Uniti, in Giappone e in Europa” e risponde a “una grave esigenza medica insoddisfatta per i pazienti affetti da questa malattia debilitante”. L’accordo con Sanofi, inoltre, “contribuirà positivamente sia alle nostre linee di bilancio che a quelle di fondo”, ha dichiarato Koremans.
La malattia delle agglutinine fredde (CAD), che colpisce circa 11.000 pazienti negli Stati Uniti, in Giappone e in Europa, è una rara malattia linfoproliferativa in cui i linfociti B producono autoanticorpi che attaccano e distruggono i globuli rossi.
Per affrontare la CAD, Enjaymo ha come bersaglio selettivo la proteina C1 del complemento, che impedisce l’attivazione della cascata del complemento. Questo meccanismo d’azione consente a Enjaymo di bloccare efficacemente la distruzione dei globuli rossi mediata dal complemento. Enjaymo non inibisce le vie della lectina e del complemento alternativo.
Secondo Recordati, Enjaymo è l’unica terapia mirata approvata per la CAD – ha ottenuto l’approvazione della FDA nel febbraio 2022 – anche se esistono altri modi per tenere sotto controllo la malattia. Secondo la Cleveland Clinic, i pazienti possono modificare il loro stile di vita evitando le temperature fredde per prevenire l’anemia causata dalla CAD. Anche il Rituxan, un anticorpo anti-CD20 di Genentech e Biogen, viene solitamente prescritto ai pazienti.
Nel 2023, la terapia ha generato quasi 80 milioni di dollari, con una crescita di oltre il 200% rispetto all’anno precedente a tassi di cambio costanti. Nella prima metà del 2024, Enjaymo ha registrato una crescita di quasi il 73% rispetto all’anno precedente, per un fatturato di circa 60 milioni di dollari.
Malattia da agglutinine fredde
La malattia da agglutinine fredde è una rara forma di anemia emolitica autoimmune. È caratterizzata dalla presenza di autoanticorpi che agglutinano, o si attaccano, ai globuli rossi. Questo porta alla distruzione dei globuli rossi, un processo noto come emolisi.
Questo processo patologico si innesca in condizioni di freddo, tipicamente tra i 3°C e i 4°C. I pazienti affetti dalla malattia possono soffrire di affaticamento grave e debilitante, debolezza e altri sintomi tipici dell’anemia.
I sintomi possono includere: Pallore e affaticamento, Dolore alla schiena e alle gambe, Cefalea, vomito e diarrea, Urine scure ed epatosplenomegalia.
Cause: la malattia può essere primitiva (idiopatica) o secondaria a infezioni, malattie linfoproliferative, autoimmuni sistemiche o neoplastiche1. Le infezioni da Mycoplasma pneumoniae sono un esempio comune di causa secondaria.
La diagnosi si basa su evidenze cliniche e di laboratorio, come la presenza di autoanticorpi IgM nel test diretto all’antiglobulina (DAT). Il trattamento può variare, ma spesso include evitare l’esposizione al freddo e, nei casi più gravi, terapie per inibire la produzione di autoanticorpi e l’attivazione del complemento.