La Commissione europea ha approvato in via condizionata Iqirvo (elafibranor) di Ipsen per il trattamento della colangite biliare primitiva(PBC) negli adulti
La Commissione europea ha approvato in via condizionata Iqirvo (elafibranor) di Ipsen per il trattamento della colangite biliare primitiva (PBC) negli adulti, diventando così la prima nuova terapia autorizzata per questa patologia nell’UE in quasi un decennio.
Ipsen ha sottolineato che l’agonista PPAR orale può essere somministrato sia in combinazione con l’acido ursodesossicolico (UDCA) nei pazienti che hanno una risposta inadeguata all’UDCA, sia come monoterapia per coloro che non sono in grado di tollerare quest’ultimo.
La decisione arriva dopo l’approvazione accelerata del farmaco da parte della Fda in giugno e segue la posizione positiva adottata dall’organo consultivo europeo in luglio.
“Per i pazienti affetti da PBC che possono essere a rischio di progressione della malattia e che continuano a soffrire dei sintomi debilitanti della malattia, siamo lieti di poter offrire una scelta terapeutica efficace”, ha dichiarato Sandra Silvestri, Chief Medical Officer di Ipsen.
L’autorizzazione europea è stata sostenuta dai risultati positivi dello studio di Fase III ELATIVE, che ha dimostrato un beneficio clinico del 47% di elafibranor più UDCA rispetto a placebo più UDCA sull’endpoint primario composito. L’obiettivo primario della risposta alla colestasi è stato definito come fosfatasi alcalina (ALP) <1,67 volte il limite superiore della norma (ULN), una riduzione dell’ALP ≥15% e bilirubina totale ≤ULN dopo un anno. Inoltre, il farmaco ha dimostrato anche un miglioramento del prurito rispetto al placebo.
Originariamente sviluppato da Genfit, elafibranor è stato concesso in licenza a Ipsen nel 2021 per la commercializzazione a livello globale, esclusi Cina, Hong Kong, Taiwan e Macao. Genfit riceverà un pagamento miliare di 26,5 milioni di euro (29,5 milioni di dollari) in seguito all’approvazione del prezzo e del rimborso di Iqirvo in tre Paesi europei.
Pascal Prigent, CEO di Genfit, ha dichiarato che il pagamento contribuirà a far progredire la “pipeline dell’azienda per altre gravi malattie del fegato con un elevato bisogno insoddisfatto, tra cui l’insufficienza epatica acuta e cronica”.
Il farmaco di Ipsen dovrà confrontarsi con seladelpar di Gilead Sciences, approvato il mese scorso negli Stati Uniti per la PBC grazie ai dati favorevoli dello studio di Fase III RESPONSE. L’agonista orale di PPAR-delta, entrato all’inizio di quest’anno nella pipeline di Gilead con l’acquisizione di CymaBay per un valore di 4,3 miliardi di dollari, è anch’esso in attesa di una decisione dell’UE, che dovrebbe arrivare all’inizio del prossimo anno.
Per la stessa indicazione per ora rimane in commercio l’acido obeticolico dopo che lo scorso 3 settembre la Commissione Europea ne ha revocato l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata (AIC condizionata), ratificando la raccomandazione del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).
Tale raccomandazione non riporta alcuna preoccupazione sulla sicurezza dell’acido obeticolico e riflette la valutazione del rapporto rischio/beneficio complessivo effettuata dal Comitato, basandosi in gran parte su un singolo studio (il COBALT) randomizzato controllato con placebo, con molteplici limitazioni, e non tiene in adeguata considerazione una grande quantità di evidenze raccolte nella pratica clinica (Real World Evidence, RWE) e il consenso degli esperti.
Successivamente, il 5 settembre, è giunta la notizia che la Corte di Giustizia Europea ha sospeso temporaneamente la decisione della Commissione Europea: ciò significa che, fino a nuovo avviso, il farmaco potrà continuare a essere prescritto a nuovi pazienti e a chi ne faceva già uso in regime di rimborsabilità. Solo in Italia sono 1.400 le persone che lo utilizzano, seguite in oltre 150 centri di epatologia.