Dupilumab autorizzato in quattro nuove indicazioni: prurigo nodularis, esofagite eosinofila, dermatite atopica dai 6 mesi e asma grave dai 6 anni
Pubblicate in Gazzetta Ufficiale le determine che rendono l’anticorpo monoclonale dupilumab rimborsabile dal Servizio Sanitario Nazionale in quattro nuove indicazioni: prurigo nodularis negli adulti, esofagite eosinofila in adulti e adolescenti (a partire dai 12 anni), dermatite atopica grave nei bambini tra i 6 mesi e i 5 anni e asma grave nei bambini tra i 6 e gli 11 anni.
Prurigo nodularis ed esofagite eosinofila – così come dermatite atopica e asma grave per cui oggi dupilumab ottiene un’estensione di indicazione – sono patologie mediate dall’infiammazione di tipo 2.
È stata inoltre autorizzata una penna da autoiniezione di nuova generazione che, grazie alla sua maneggevolezza, consente una somministrazione molto rapida in totale autonomia.
Questa decisione segna un’importante svolta terapeutica per nuove popolazioni di pazienti e amplia ulteriormente l’utilizzo di dupilumab che finora era indicato in Italia per il trattamento della dermatite atopica grave in adulti, adolescenti e bambini dai 6 anni, dell’asma grave in pazienti a partire dai 12 anni di età e della rinosinusite cronica con poliposi nasale grave in pazienti adulti. Sono indicazioni aggiuntive che sottolineano il notevole valore terapeutico di questo anticorpo monoclonale e ne confermano l’efficacia e la sicurezza, supportate da dati clinici solidi e ampiamente consolidati. Proprio nelle ultime settimane è stato infatti raggiunto il traguardo di 1 milione di pazienti trattati con dupilumab a livello mondiale.
Marcello Cattani, Presidente e AD Sanofi Italia e Malta : “Siamo orgogliosi di come il successo della nostra strategia di R&D abbia portato a opzioni terapeutiche trasformative nel trattamento delle malattie infiammatorie croniche. Grazie al nostro ricco portfolio in sviluppo, abbiamo oggi l’ambizione di diventare l’azienda farmaceutica leader in Immunologia entro il 2030, offrendo una speranza a milioni di pazienti colpiti da malattie croniche che si rivelano fortemente invalidanti”.
Dupilumab è un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce le vie di segnalazione mediate dall’interleuchina-4 e dall’interleuchina-13, con effetto immunomodulatore. Il suo programma di sviluppo clinico ha dimostrato un significativo beneficio clinico e una riduzione dell’infiammazione di tipo 2, confermando che le interleuchine IL-4 e IL-13 svolgono un ruolo centrale nel processo infiammatorio alla base di numerose patologie correlate, spesso copresenti nello stesso individuo, come la dermatite atopica, l’asma, la rinosinusite cronica con poliposi nasale e alcune allergie alimentari.
L’anticorpo monoclonale viene somministrato per via sottocutanea, in ambulatorio o a domicilio tramite autosomministrazione, previa adeguata formazione da parte di un professionista sanitario. Per la prescrizione di dupilumab i pazienti devono fare riferimento a centri specializzati autorizzati dalle singole regioni.
Dupilumab è sviluppato congiuntamente da Sanofi e Regeneron nell’ambito di un accordo di collaborazione globale ed è approvato in oltre 60 Paesi nel mondo in una o più indicazioni. In luglio 2024 è stato autorizzato nell’Unione Europea come trattamento di pazienti adulti affetti da broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) non controllata con aumento degli eosinofili nel sangue. Nell’ambito del suo piano di sviluppo clinico globale, è in studio in un’ampia gamma di malattie guidate dall’infiammazione di tipo 2 in studi di fase 3, tra cui l’orticaria cronica spontanea, il prurito cronico di origine sconosciuta e il pemfigoide bolloso. In Italia, dupilumab è commercializzato congiuntamente da Sanofi e Regeneron.
Prurigo nodularis
La prurigo nodularis è una malattia cronica e debilitante della cute cui sottende un’infiammazione di tipo 2; tra le malattie infiammatorie della cute è una di quelle che ha il maggior impatto sulla qualità della vita del paziente a causa del prurito estremo. Le persone affette da prurigo nodularis sperimentano un prurito intenso e persistente con lesioni cutanee inspessite (chiamate appunto noduli) che possono arrivare a coprire ampie superfici del corpo.
Al prurito possono accompagnarsi dolore, bruciore e formicolio della cute che possono influenzare negativamente la salute mentale, le attività della vita quotidiana e le interazioni sociali. Gli steroidi topici ad alta potenza sono tra i farmaci comunemente prescritti ed utilizzati solo per brevi periodi di tempo, in quanto potenzialmente associati a rischi per la sicurezza.
Il parere positivo dell’AIFA e l’approvazione alla rimborsabilità di dupilumab rende l’anticorpo il primo farmaco biologico ad oggi indicato per il trattamento di pazienti adulti con prurigo nodularis.
I dati di due studi di fase 3, PRIME e PRIME2, hanno infatti dimostrato che dupilumab riduce significativamente il prurito (questo rappresentava l’endpoint primario degli studi) e le lesioni cutanee rispetto al placebo. Dupilumab ha dimostrato di migliorare significativamente la qualità della vita correlata alla salute, riducendo il dolore cutaneo e i sintomi di ansia/depressione. Per ulteriori informazioni sulla patologia visita www.dermatopia.it
Esofagite eosinofila
L’EoE è una malattia infiammatoria cronica dell’esofago che può rendere dolorosa la deglutizione e portare a gravi complicazioni, come il restringimento dell’esofago e il senso di soffocamento.
Dupilumab è indicato per il trattamento dell’esofagite eosinofila in adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni, con un peso di almeno 40 kg, non adeguatamente controllati da e intolleranti a, o che non sono candidati per la terapia farmacologica convenzionale.
Di fatto, dupilumab è il primo trattamento biologico mirato ad essere autorizzato per questa patologia.
Lo studio di fase 3 composto da tre parti (Parte A, B e C) ha coinvolto pazienti che non avevano risposto a trattamenti precedenti e dupilumab e ha mostrato un miglioramento clinico istologico ed endoscopico rispetto al placebo. Più della metà dei pazienti trattati con l’anticorpo monoclonale nello studio clinico ha ottenuto una remissione istologica della malattia. Inoltre, i pazienti hanno mostrato un miglioramento significativo nella capacità di deglutire rispetto a quelli trattati con placebo già dalla 4° settimana di terapia. Per ulteriori informazioni sulla patologia visita www.chiamalaesofagite.it
Dermatite atopica grave nei bambini tra i 6 mesi e i 5 anni
La dermatite atopica è una patologia infiammatoria cronica della cute. I pazienti, tra l’85% e il 90% dei casi, sviluppano i primi sintomi prima dei 5 anni di età, che spesso si protraggono fino all’età adulta. I sintomi comprendono prurito intenso, persistente e lesioni cutanee che ricoprono gran parte del corpo, con conseguente secchezza della cute, presenza di screpolature, dolore, arrossamento o scurimento, croste ed essudazione, che possono aumentare il rischio di infezioni cutanee. La dermatite atopica grave può anche avere un impatto significativo sulla qualità della vita dei bambini piccoli e di chi se ne prende cura.
La rimborsabilità di dupilumab per il trattamento della dermatite atopica severa nei bambini di età compresa tra 6 mesi e 5 anni candidati alla terapia sistemica, rende l’anticorpo monoclonale la prima e unica terapia biologica approvata per il trattamento della dermatite atopica severa in tutte le fasce di età in Italia, oltre che in Europa e negli Stati Uniti.
L’approvazione si basa sui dati di uno studio di Fase 3 che ha valutato dupilumab in associazione a TCS (corticosteroidi topici) a bassa potenza o TCS soli (placebo) in 162 bambini di età compresa tra 6 mesi e 5 anni con dermatite atopica da moderata a severa. A 16 settimane, dupilumab ha migliorato la clearance cutanea, ridotto la gravità complessiva della malattia e il prurito rispetto al placebo, nella popolazione arruolata nello studio, migliorando così la qualità di vita. Per ulteriori informazioni sulla patologia visita www.dermatopia.it
Asma grave nei bambini tra i 6 e gli 11 anni
Infine, l’anticorpo monoclonale è stato approvato anche come trattamento di mantenimento e aggiuntivo in bambini di età compresa tra 6 e 11 anni affetti da asma grave causato da infiammazione di tipo 2 caratterizzato da un aumento degli eosinofili nel sangue e/o aumento della frazione di ossido nitrico esalato (FeNO), non adeguatamente controllati con corticosteroidi inalatori (ICS) a dose medio-alta più un’altra terapia per il trattamento di mantenimento.
L’asma è una delle malattie croniche più comuni nei bambini e negli adolescenti. Fino all’85% dei bambini con asma possono avere un’infiammazione di tipo 2 e maggiori probabilità di un carico di malattia elevato. Nonostante il trattamento con gli attuali standard di cura rappresentati dai corticosteroidi inalatori (ICS) e broncodilatatori, una percentuale significativa di bambini e ragazzi continuano a sperimentare gravi sintomi come tosse, respiro sibilante e difficoltà respiratorie. L’asma grave può avere un impatto sullo sviluppo delle vie aeree e causare esacerbazioni potenzialmente pericolose, e se non controllato può inoltre interferire con le attività quotidiane, come dormire, frequentare la scuola e fare sport.
La decisione di approvazione si basa sui dati fondamentali dello studio di fase 3 VOYAGE che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di dupilumab in combinazione con le terapie standard dell’asma verso placebo in 408 bambini con asma da moderato a grave non controllato. I risultati hanno dimostrato una riduzione sostanziale delle riacutizzazioni d’asma, un miglioramento della funzione polmonare, del controllo della malattia e della qualità di vita dei pazienti insieme a una riduzione dell’uso di corticosteroidi. Per ulteriori informazioni sulla patologia visita www.thenextbreath.it