SLA causata da mutazione del gene FUS: Otsuka Pharmaceutical ha annunciato la stipula di un accordo di licenza mondiale esclusiva con Ionis Pharmaceuticals per ulefnersen
Otsuka Pharmaceutical ha annunciato la stipula di un accordo di licenza mondiale esclusiva con Ionis Pharmaceuticals, per i diritti di produzione e commercializzazione di ulefnersen (nome generico; codice sviluppo ION363), un farmaco candidato in fase di sviluppo per il trattamento dei pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica causata dalla mutazione del gene Fused in Sarcoma (FUS).
Questo accordo rappresenta la seconda introduzione da parte di Otsuka di un farmaco oligonucleotidico antisenso (ASO) di Ionis, in seguito all’acquisizione dei diritti di sviluppo e commercializzazione in Europa e Asia, incluso il Giappone, di donidalorsen (nome generico), farmaco per la soppressione degli attacchi di angioedema ereditario.
La SLA è una malattia neurodegenerativa grave che causa una rapida debolezza muscolare negli arti e la paralisi dei muscoli respiratori. Dopo l’insorgenza, in genere la malattia continua a progredire e in pochi anni la respirazione spontanea può diventare difficile. Il numero di pazienti affetti da SLA in tutto il mondo è in aumento e si stima che entro il 2040 ci saranno oltre 300.000 persone affette da questa malattia*1.
La FUS-ALS è causata da mutazioni nel gene FUS. È il secondo gene causa più comune di SLA in Giappone e il terzo o quarto più comune in Europa e negli Stati Uniti. A differenza della SLA tipica, la FUS-ALS è più comune nelle persone più giovani, con un’età media di insorgenza di circa 40 anni, ed è caratterizzata da una progressione estremamente rapida della malattia*1,2.
Questo farmaco candidato, scoperto e sviluppato da Ionis, mira a trattare la FUS-ALS, una condizione neurodegenerativa causata dall’accumulo di proteina FUS anomala nei neuroni a causa di una mutazione genetica, inibendo la produzione della proteina FUS mutata. L’assunzione avviene tramite somministrazione intratecale ogni 12 settimane. Ionis sta conducendo lo studio di Fase 3 in corso di ulefnersen in diversi Paesi, tra cui il Giappone, soggetto a rimborso dei costi da parte di Otsuka a partire dal 2025. Se lo sviluppo e le successive valutazioni regolatorie procederanno con successo, ulefnersen potrebbe diventare il primo trattamento per la FUS-ALS.
In base ai termini dell’accordo, Otsuka verserà a Ionis un pagamento anticipato di 10 milioni di dollari USA, oltre a pagamenti successivi sulla base del raggiungimento delle approvazioni regolatorie e degli obiettivi di vendita. Ionis ha inoltre diritto a ricevere royalty sulle vendite dei prodotti. Otsuka richiederà le approvazioni normative e si occuperà in modo esclusivo della produzione e della vendita del prodotto in tutto il mondo.
Makoto Inoue, President and Representative Director di Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. ha commentato: “Otsuka Pharmaceutical è impegnata nello sviluppo globale di trattamenti per malattie rare come la malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD), la nefropatia da IgA, la nefrite lupica, l’angioedema ereditario (HAE) e la fenilchetonuria (PKU) per rispondere a esigenze mediche poco considerate. Con l’ampliamento della collaborazione con Ionis Pharmaceuticals, ci impegneremo a contribuire al trattamento dei pazienti in tutto il mondo con SLA associata a mutazioni FUS”.
“Le malattie rare rappresentano, sia per i pazienti che per le loro famiglie, delle sfide uniche e complesse. L’acquisizione dei diritti di Ulefnersen è un passo avanti significativo nella nostra missione di offrire soluzioni terapeutiche innovative per le persone colpite da sclerosi laterale amiotrofica causata dalla mutazione nel gene FUS. Grazie alla collaborazione con Ionis Pharmaceuticals, con Ulefnersen stiamo aprendo una nuova strada e siamo orgogliosi di guidare l’innovazione nei farmaci a target RNA, identificando trattamenti che possano realmente fare la differenza nella vita dei pazienti.” conclude Alessandro Lattuada, Amministratore Delegato di Otsuka Italia.