Novartis pagherà 1 miliardo di dollari in contanti per i diritti sul programma PTC518 di PTC Therapeutics per la malattia di Huntington
Novartis pagherà 1 miliardo di dollari in contanti per i diritti sul programma PTC518 di PTC Therapeutics per la malattia di Huntington, nell’ambito di un accordo che prevede milestone fino a ulteriori 1,9 miliardi di dollari.
PTC avrà inoltre diritto a una quota del 40% dei profitti negli Stati Uniti – mentre Novartis ne tratterrà il 60% – e a royalties a due cifre sulle vendite al di fuori del Paese. In attesa dell’autorizzazione normativa e di altre condizioni di chiusura consuete, le società prevedono di completare la transazione nel primo trimestre del 2025.
La notizia – che ha fatto salire le azioni di PTC di oltre il 20% – arriva a meno di 6 mesi dall’autorizzazione della Fda a riprendere lo studio di Fase II PIVOT-HD di PTC518, dopo una sospensione parziale emessa alla fine del 2022. L’agenzia aveva richiesto ulteriori dati sulla piccola molecola modificatrice dello splicing, progettata per ridurre la produzione della proteina huntingtina mutante (mHTT).
Come agisce il farmaco
Il PTC518, al centro dell’accordo, è un candidato farmaco a piccola molecola progettato per essere assunto per via orale. Il farmaco, che può penetrare nel cervello, agisce riducendo la produzione della proteina huntingtina mutante, con l’obiettivo di prevenire la morte neuronale di massa e le lesioni cerebrali, entrambi segni distintivi della malattia di Huntington (HD) e fattori che ne determinano la progressione. Nel settembre 2024, la FDA ha concesso a PTC518 la designazione Fast Track per l’Huntington.
PTC518 è attualmente in fase di studio nello studio di Fase II PIVOT-HD. Una lettura intermedia del giugno 2024 ha mostrato una “riduzione dose-dipendente” della proteina huntingtina mutante nel sangue e nei fluidi cerebrospinali a 12 mesi. In quell’occasione, PTC non ha rivelato dati specifici, ma ha rilevato “tendenze favorevoli” nelle valutazioni cliniche, tra cui il punteggio motorio totale.
Dopo il completamento della parte controllata con placebo di PIVOT-HD, previsto per la prima metà del 2025, Novartis si assumerà la responsabilità dello sviluppo, della produzione e della commercializzazione di PTC518. Nel frattempo, PTC deterrà una quota del 40% degli eventuali profitti o perdite negli Stati Uniti.
Novartis ritorna ad occuparsi di Huntington
“Questo accordo… è destinato a rafforzare la nostra pipeline di neuroscienze e riflette la nostra attenzione strategica e il nostro impegno a esplorare approcci nuovi e potenzialmente trasformativi per le malattie neurodegenerative con elevati bisogni insoddisfatti”, ha commentato Vas Narasimhan, CEO della casa farmaceutica svizzera.
In precedenza Novartis aveva in sviluppo un proprio farmaco per la malattia di Huntington mirato alla mHTT. Tuttavia, il lavoro è stato interrotto l’anno scorso dopo che lo studio di fase IIb VIBRANT-HD ha suggerito che il composto, denominato branaplam, può causare neuropatia periferica.
Una notizia positiva per PTC
Nel frattempo, l’accordo di licenza rappresenta un rapido ritorno alle notizie positive per PTC, che la scorsa settimana è stata costretta a interrompere il lavoro su un altro candidato in fase intermedia. La piccola molecola, chiamata utreloxastat, non ha raggiunto gli obiettivi di efficacia nello studio CardinALS per i pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica.
L’amministratore delegato di PTC, Matthew Klein, ha dichiarato lunedì che l’azienda “utilizzerà i proventi di questa transazione [con Novartis] per espandere la nostra piattaforma di splicing e per sostenere le attività commerciali e di sviluppo del portafoglio”.