Miastenia gravis: il trattamento con nipocalimab somministrato per via endovenosa è risultato sicuro e ha portato a significative riduzioni dell’espressione della malattia
Secondo i dati presentati al congresso 2024 dell’AANEM (American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine), il trattamento con nipocalimab somministrato per via endovenosa è risultato sicuro e ha portato a significative riduzioni dell’espressione della malattia a 24 settimane negli adolescenti con miastenia gravis generalizzata.
Sindhu Ramchandren, direttore medico esecutivo di neuroscienze presso Johnson & Johnson (J&J) Innovative Medicine, ha evidenziato l’importanza di avere opzioni terapeutiche aggiuntive per affrontare le gravi conseguenze della miastenia gravis.
All’inizio dell’anno, J&J ha presentato una domanda di approvazione per nipocalimab sia alla FDA che all’Agenzia Europea per i Medicinali. Questa settimana, il farmaco ha ottenuto la designazione di “breakthrough” dalla FDA per il trattamento della sindrome di Sjögren.
Il 10% dei nuovi casi di miastenia gravis viene diagnosticato in adolescenti, e la malattia in questi pazienti è spesso più severa, con il 43% che ha subito oltre cinque ospedalizzazioni nella loro vita. Ramchandren e colleghi hanno valutato sicurezza, efficacia, farmacodinamica e farmacocinetica del monoclonale sperimentale in un piccolo gruppo di giovani pazienti che non avevano risposto ai trattamenti standard.
Il meccanismo d’azione dell’anticorpo monoclonale
Nipocalimab è un anticorpo monoclonale che si lega specificamente al recettore Fc neonatale (FcRn). Il FcRn è responsabile della protezione e del riutilizzo delle immunoglobuline G (IgG) nel corpo.
Bloccando il FcRn, nipocalimab riduce la concentrazione di IgG nel siero, il che può contribuire a ridurre l’infiammazione e i sintomi associati a malattie autoimmuni come la miastenia gravis e la sindrome di Sjögren.
Risultati preliminari dello studio vibrance-mg
Lo studio clinico vibrance-mg, della durata di 24 settimane e in corso, include sette adolescenti con miastenia gravis generalizzata, tutti positivi per autoanticorpi contro il recettore dell’acetilcolina o la chinasi specifica per muscolo. I partecipanti hanno ricevuto una dose iniziale di 30 mg/kg di nipocalimab IV insieme al trattamento standard, seguita da 15 mg/kg ogni due settimane fino alla settimana 22.
Le analisi mostrano che il cambiamento medio della concentrazione di IgG nel siero, dal basale alla settimana 24, è stato del 68,98%. I dati hanno inoltre indicato una riduzione media del punteggio MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) di 2,4 punti e una riduzione del punteggio QMG (Quantitative Myasthenia Gravis) di 3,8 punti, entrambe mantenute fino alla fine dello studio.
In generale, nipocalimab è stato ben tollerato, senza eventi avversi severi o interruzioni del trattamento durante le 18,37 settimane medie di follow-up. I risultati della fase 2/3 in aperto negli adolescenti sono coerenti con quelli dello studio pivotale sugli adulti, sottolineando il potenziale di questa terapia sperimentale.
Fonte: Strober J, et al. Safety and effectiveness of nipocalimab in adolescent participants in the open label phase 2/3 vibrance-mg clinical study. Presented at: AANEM 2024; Savannah, Georgia.