GlaxoSmithKline (GSK) ha stretto una partnership con Rgenta Therapeutics, destinata a sviluppare nuove terapie basate sull’RNA targeting
GlaxoSmithKline (GSK) ha stretto una partnership con Rgenta Therapeutics, destinata a sviluppare nuove terapie basate sull’RNA targeting. Questo accordo, che potrebbe superare i 546 milioni di dollari per target, comprende pagamenti iniziali di 46 milioni e milestone di sviluppo, regolatorie e commerciali. L’intesa mira a creare farmaci orali di nuova generazione per patologie complesse, inclusi i tumori.
Al centro di questa collaborazione c’è la piattaforma tecnologica di Rgenta, in grado di identificare eventi di splicing dell’RNA sfruttabili terapeuticamente. Lo splicing dell’RNA, un processo che determina la maturazione delle molecole di RNA, può essere regolato per correggere anomalie genetiche o sopprimere l’espressione di proteine dannose. Attraverso dati genomici su larga scala, Rgenta progetta piccole molecole “collanti” capaci di influenzare l’interazione tra spliceosoma, proteine regolatorie e RNA.
Le terapie basate su piccole molecole orali rappresentano un’alternativa più pratica e potenzialmente meno invasiva rispetto ai trattamenti biologici. Questo potrebbe migliorare l’accesso e l’aderenza alle cure per numerosi pazienti, specialmente in oncologia.
RGT-61159: il primo candidato clinico di Rgenta
Tra i progetti chiave di questa partnership figura RGT-61159, un modulatore dello splicing mirato all’oncogene MYB. Attualmente in fase I, il farmaco viene testato per tumori solidi, tra cui il carcinoma adenoideo cistico e il cancro del colon-retto, e per la leucemia mieloide acuta (AML). Studi preclinici hanno dimostrato che RGT-61159 può ridurre l’attività oncogenica legata a MYB, aprendo nuove prospettive terapeutiche.
GSK: una strategia focalizzata sull’RNA-targeting
Christopher Austin, Vicepresidente Senior di GSK per le tecnologie di ricerca, ha dichiarato che questa alleanza si inserisce nella strategia dell’azienda di potenziare la pipeline con soluzioni terapeutiche innovative. GSK sta già esplorando il potenziale delle terapie RNA-targeting in aree come l’epatite B cronica e la steatoepatite non alcolica (NASH). L’accordo con Rgenta rafforza questa visione, puntando a trattamenti personalizzati per malattie complesse.
L’accordo consente a GSK di estendere la partnership includendo nuovi target, a dimostrazione di una visione a lungo termine. Per Rgenta, invece, questa collaborazione rappresenta una validazione della propria tecnologia e un’opportunità per rafforzare le proprie risorse finanziarie, permettendo un ulteriore sviluppo del portafoglio terapeutico.
Le terapie RNA mirate stanno guadagnando attenzione come soluzioni efficaci e precise per condizioni patologiche difficili da trattare. La modulazione dello splicing rappresenta una frontiera emergente nella medicina, con un potenziale che va ben oltre l’oncologia, includendo malattie genetiche rare e condizioni neurodegenerative.