Da Welireg a Kavidale: il Chmp dell’EMA ha raccomandato l’approvazione di diciassette farmaci nella riunione di dicembre 2024
Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA ha raccomandato l’approvazione di diciassette farmaci nella riunione di dicembre 2024. Questo porta a 114 il numero totale di farmaci raccomandati per l’approvazione nel 2024.
Andembry (garadacimab), per la prevenzione degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario, una malattia rara e potenzialmente pericolosa per la vita, caratterizzata da attacchi di gonfiore cutaneo e sottomucoso.
Beyonttra (acoramidis), per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina wild-type o variante in pazienti adulti con cardiomiopatia, una malattia che colpisce il muscolo cardiaco.
Kavigale (sipavibart), un anticorpo monoclonale destinato alla prevenzione della COVID-19 in persone immunocompromesse di età pari o superiore a 12 anni, ha ricevuto un parere positivo dal CHMP. Ulteriori informazioni sul livello di attività degli anticorpi monoclonali anti-proteina
spike contro le varianti emergenti del SARS-CoV-2 sono disponibili di seguito.
Kostaive (zapomeran), un vaccino a mRNA autoamplificante destinato alla prevenzione della COVID-19 in soggetti di età pari o superiore a 18 anni.
Nemluvio (nemolizumab) ha ricevuto un parere positivo dal CHMP per il trattamento della dermatite atopica, una malattia cronica della pelle, e della prurigo nodularis, una condizione infiammatoria della pelle poco riconosciuta.
Rytelo* (imetelstat) ha ricevuto un parere positivo per il trattamento di pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso o intermedio, quando il midollo osseo non produce abbastanza cellule ematiche sane o piastrine.
Seladelpar Gilead (seladelpar lisina diidrato), per il trattamento della colangite biliare primaria, una malattia autoimmune del fegato. Questo farmaco è stato sostenuto attraverso lo schema PRIME (Priority Medicines) dell’EMA, che fornisce un supporto scientifico e normativo precoce e rafforzato per i farmaci promettenti che hanno il potenziale per rispondere a esigenze mediche non soddisfatte.
Welireg (belzutifan), per il trattamento dei tumori associati alla malattia di von Hippel-Lindau e del carcinoma renale a cellule chiare avanzato. Si tratta del primo farmaco per il trattamento della malattia di von Hippel-Lindau, una rara malattia genetica che causa cisti e tumori. Per maggiori dettagli, consultare l’annuncio nella griglia sottostante.
Il CHMP ha raccomandato di concedere l’autorizzazione all’immissione in commercio per tre domande ibride, che si basano in parte sui risultati di test preclinici e studi clinici di un prodotto di riferimento già autorizzato e in parte su nuovi dati:
Emcitate* (tiratricolo), il primo trattamento per la tireotossicosi periferica in pazienti affetti dalla sindrome di Allan-Herndon-Dudley, una malattia ultra-rara, cronica e gravemente debilitante, causata da mutazioni nel gene che codifica per la proteina MCT8, trasportatrice degli ormoni tiroidei. Per maggiori dettagli, consultare l’annuncio nella griglia sottostante
Paxneury (guanfacina), per il trattamento del disturbo da deficit di attenzione e iperattività nei bambini.
Tuzulby (metilfenidato cloridrato), un’autorizzazione all’immissione in commercio per uso pediatrico (PUMA) per il trattamento dei bambini con disturbo da deficit di attenzione e iperattività.
La commissione ha adottato pareri positivi per sei farmaci biosimilari:
Avtozma (tocilizumab), per il trattamento dell’artrite reumatoide, dell’artrite idiopatica giovanile sistemica, dell’artrite idiopatica giovanile poliarticolare, dell’arterite a cellule giganti, della sindrome da rilascio di citochine grave o pericolosa per la vita indotta dalle cellule CAR-T e della COVID-19.
Eydenzelt (aflibercept), per il trattamento della degenerazione maculare neovascolare legata all’età, del deficit visivo dovuto all’edema maculare secondario all’occlusione della vena retinica, del deficit visivo dovuto all’edema maculare diabetico e del deficit visivo dovuto alla neovascolarizzazione coroideale miopica.
Osenvelt (denosumab), per la prevenzione delle complicanze ossee negli adulti con cancro avanzato che coinvolge l’osso e per il trattamento di adulti e adolescenti scheletricamente maturi con tumore osseo a cellule giganti.
Stoboclo (denosumab), per il trattamento dell’osteoporosi nelle donne in menopausa, della perdita ossea legata all’ablazione ormonale negli uomini ad aumentato rischio di fratture e della perdita ossea associata al trattamento a lungo termine con glucocorticoidi sistemici.
Yesintek (ustekinumab), per il trattamento di adulti e bambini con psoriasi a placche e adulti con artrite psoriasica o malattia di Crohn.
Zefylti (filgrastim), per il trattamento della neutropenia e la mobilizzazione delle cellule progenitrici del sangue periferico.
Raccomandazioni sull’estensione dell’indicazione terapeutica per otto farmaci
Il CHMP ha raccomandato di estendere l’indicazione di Ofev per il trattamento delle malattie polmonari interstiziali fibrosanti progressive (ILD) nei bambini e negli adolescenti a partire dai sei anni di età. Attualmente non esistono terapie approvate per queste condizioni nei bambini. Le ILD fibrosanti comprendono un gruppo di disturbi respiratori rari, complessi ed eterogenei che possono essere collegati a molte cause, tra cui anomalie della crescita o condizioni autoimmuni come l’artrite reumatoide. Per maggiori dettagli, consultare l’annuncio nella griglia sottostante.
Il comitato ha raccomandato ulteriori estensioni di indicazione per sette farmaci già autorizzati nell’UE: Blincyto*, Bridion, Flucelvax Tetra, Jemperli, Omvoh, Rekambys e Vocabria.