Anemia falciforme: Vertex Pharmaceuticals ha presentato nuovi dati positivi a lungo termine relativi a CASGEVY
Vertex Pharmaceuticals ha presentato all’Annual Meeting dell’American Society of Hematology (ASH) nuovi dati positivi a lungo termine relativi a CASGEVY® (exa-cel), la prima e unica terapia di editing genetico basata su CRISPR/Cas9 per il trattamento di anemia falciforme (SCD) e beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT).
I dati continuano a dimostrare i benefici duraturi e trasformativi per i pazienti con SCD e TDT, in particolare:
· Nella SCD, il 93% dei pazienti valutabili erano liberi da crisi vaso-occlusive (VOC) per almeno 12 mesi consecutivi (VF12), negli studi CLIMB-121 e CLIMB-131. La durata media dell’assenza di VOC è stata di 30.9 mesi, con un massimo di 59.6 mesi.
· Nella TDT, il 98% dei pazienti hanno raggiunto l’indipendenza dalle trasfusioni per almeno 12 mesi consecutivi (TI12) con un’emoglobina media ponderata di almeno 9 g/dL nei CLIMB-111 e CLIMB-131 combinati. La durata media dell‘indipendenza trasfusionale è stata di 34.5 mesi, con un massimo di 64.1 mesi.
· Sia i pazienti affetti da SCD che quelli affetti da TDT hanno riportato miglioramenti sostenuti e clinicamente significativi nella qualità della vita, compreso il benessere fisico, emotivo, sociale/familiare e funzionale e lo stato di salute generale.
- Il profilo di sicurezza di exa-cel continua a essere generalmente coerente con il condizionamento mieloablativo con busulfano e il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche
- I pazienti continuano a dimostrare livelli stabili di emoglobina fetale (HbF) e di editing allelico a tutte le età e in tutti i genotipi in studio.