Trombocitopenia immune: rilzabrutinib è in grado di esercitare un robusto effetto terapeutico, permettendo di migliorare la percentuale di risposte piastriniche
Nei pazienti con trombocitopenia immune (ITP) persistente o cronica già trattati in precedenza, il trattamento con l’inibitore della tirosin chinasi di Bruton (BTK) rilzabrutinib è in grado di esercitare un robusto effetto terapeutico, permettendo di migliorare la percentuale di risposte piastriniche e di ottenere risposte piastriniche rapide e durature. Lo dimostrano i risultati dello studio di fase 3 LUNA 3, presentati in una sessione plenaria durante il 66° Congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH), a San Diego.
Inoltre, rilzabrutinib ha mostrato di ridurre i sanguinamenti e la necessità di terapia di salvataggio, oltre a migliorare la qualità della vita correlata alla salute nei pazienti affetti da questa patologia.
In particolare, il trattamento con rilzabrutinib ha permesso praticamente di raddoppiare la percentuale di pazienti che hanno ottenuto una risposta piastrinica dopo 12 settimane, portandola al 65%. In più, oltre il 20% dei pazienti trattati con l’inibitore di BTK ha mostrato una risposta piastrinica duratura, mentre nessun paziente trattato con il placebo ha raggiunto questo endpoint.
La trombocitopenia immune
La trombocitopenia immune è una malattia autoimmune relativamente rara. In coloro che soffrono di questa condizione, il sistema immunitario attacca le piastrine, causando una diminuzione della conta piastrinica al di sotto di 100.000/μl di sangue.
Oltre ai lividi e al sanguinamento, che possono portare a episodi emorragici potenzialmente fatali, la malattia provoca un aumento del rischio di trombosi e una compromissione della coagulazione.
Inoltre, i pazienti affetti da trombocitopenia immune manifestano spesso anche sintomi facilmente trascurati, che tuttavia compromettono in modo significativo la loro qualità di vita, come affaticamento inspiegabile, ansia o depressione e compromissione cognitiva.
Rilzabrutinib
Le persone affette da trombocitopenia immune che non rispondono in modo adeguato ai farmaci disponibili volti ad aumentare la conta piastrinica o non li tollerano sono caratterizzate da morbilità e mortalità più elevate e da una ridotta qualità di vita. «Questi pazienti sono a rischio di emorragie incontrollate e spesso devono sopportare gli effetti collaterali degli steroidi e delle altre terapie disponibili», ha osservato l’autore che ha presentato i dati al congresso, David J. Kuter, direttore dell’Ematologia clinica del Massachusetts General Hospital di Boston.
Rilzabrutinib è un inibitore covalente e reversibile di BTK ed è il primo inibitore di BTK a essere testato come trattamento per la trombocitopenia immune.
In un precedente studio di fase 2 rilzabrutinib ha dimostrato di produrre risposte rapide e durature in pazienti con trombocitopenia immune già trattati. Da qui i presupposti per proseguire l’ulteriore sviluppo del farmaco nello studio di fase 3 LUNA 3.
Rilzabrutinib ha ricevuto nel novembre 2020 la fast-track designation dalla Food and drug administration per il trattamento della trombocitopenia immune e l’agenzia regolatoria statunitense dovrebbe esprimersi in merito alla sua approvazione entro il 29 agosto 2025.