La Fda approva Alhemo (concizumab-mtci), un’iniezione sottocutanea giornaliera destinata alla profilassi dell’emofilia A e B con inibitori, per pazienti adulti e pediatrici
Novo Nordisk ha annunciato l’approvazione da parte della Fda di Alhemo (concizumab-mtci), un’iniezione sottocutanea giornaliera destinata alla profilassi dell’emofilia A e B con inibitori, per pazienti adulti e pediatrici a partire dai 12 anni di età.
Concizumab, un antagonista del fattore di via tissutale (TFPI), si propone come alternativa ai trattamenti attuali basati su infusioni endovenose, introducendo un approccio più semplice e meno invasivo per prevenire o ridurre gli episodi di sanguinamento.
Concizumab è somministrato tramite una penna pre-riempita e premiscelata, disponibile in diverse concentrazioni (60 mg/1,5 mL, 150 mg/1,5 mL o 300 mg/3 mL), con un ago sottile da 32 gauge di soli 4 mm. Questa formulazione rappresenta una innovazione nella gestione dell’emofilia per chi presenta inibitori, un sottogruppo di pazienti che affronta notevoli sfide terapeutiche a causa della risposta immunitaria che neutralizza i fattori di coagulazione sostitutivi.
Meccanismo d’azione e benefici clinici
Concizumab, agisce bloccando il TFPI, una proteina che inibisce la coagulazione del sangue. Questo blocco migliora la produzione di trombina, favorendo la formazione del coagulo anche in assenza dei fattori di coagulazione FVIII o FIX, tipicamente carenti nei pazienti con emofilia A o B. Questo meccanismo permette di superare l’effetto degli inibitori, che spesso rendono inefficaci le terapie tradizionali.
I risultati dello studio clinico di Fase 3 EXPLORER7 hanno evidenziato una riduzione dell’86% del tasso annuale di sanguinamenti (ABR) nei pazienti trattati con concizumab rispetto a quelli senza profilassi (ABR medio di 1,7 contro 11,8, rispettivamente).
Inoltre, il 64% dei pazienti trattati non ha sperimentato episodi di sanguinamento spontanei o traumatici nei primi 24 mesi di trattamento, rispetto all’11% dei pazienti non in profilassi.
Impatto sull’emofilia e prospettive future
L’emofilia è una malattia genetica rara che colpisce circa 800mila persone nel mondo, tra cui 32mila negli Stati Uniti. Caratterizzata da una carenza nei fattori di coagulazione VIII (emofilia A) o IX (emofilia B), la malattia causa sanguinamenti prolungati e potenzialmente gravi. Circa il 30% dei pazienti con emofilia A severa e tra il 5% e il 10% di quelli con emofilia B severa sviluppano inibitori, complicando ulteriormente la gestione terapeutica.
L’approvazione di concizumab rappresenta una svolta significativa, fornendo un’opzione terapeutica tanto attesa per i pazienti con emofilia B con inibitori e una scelta innovativa per quelli con emofilia A.
Grazie alla sua somministrazione sottocutanea, concizumabi migliora anche la qualità della vita, riducendo il bisogno di infusioni endovenose frequenti e promuovendo una maggiore adesione al trattamento.
Sicurezza ed efficacia
Sebbene Concizumab-mtci abbia dimostrato un profilo di sicurezza accettabile, sono stati riportati alcuni effetti collaterali durante gli studi clinici, tra cui reazioni nel sito di iniezione (18%) e orticaria (6%).
Eventi avversi gravi, come infarto renale e reazioni di ipersensibilità, sono stati osservati in rari casi. Pertanto, è essenziale un monitoraggio continuo dei pazienti durante il trattamento.
Il protocollo di somministrazione prevede una dose iniziale di carico seguita da una dose di mantenimento giornaliera, personalizzata sulla base dei livelli plasmatici di concizumab. L’aderenza al trattamento è cruciale, in particolare durante le prime settimane, per garantire una protezione efficace contro i sanguinamenti.