L’FDA ha dato il via libera a Ryoncil (remestemcel-L), prodotto dalla Mesoblast Limited, per il trattamento della malattia acuta da rigetto
L’approvazione del primo trattamento con cellule stromali mesenchimali (MSC) negli Stati Uniti segna un importante passo avanti nella medicina cellulare. La Food and Drug Administration (FDA) ha recentemente dato il via libera a Ryoncil (remestemcel-L), prodotto dalla Mesoblast Limited, per il trattamento della malattia acuta da rigetto (aGvHD) refrattaria agli steroidi nei bambini a partire dai due mesi di età.
Questa approvazione rappresenta un momento storico: Ryoncil è infatti la prima terapia con MSC autorizzata negli Stati Uniti per qualsiasi indicazione clinica.
Il farmaco sarà reso disponibile nei centri trapianti e negli ospedali autorizzati negli Stati Uniti. L’azienda ha già stabilito partnership commerciali in Giappone, Europa e Cina, con l’obiettivo di rendere i suoi trattamenti accessibili a livello globale.
Una risposta a un bisogno urgente
La malattia acuta da rigetto, o Graft versus Host Disease (aGvHD), è una complicanza grave che può insorgere dopo un trapianto di midollo osseo allogenico. Ogni anno, negli Stati Uniti, circa 10mila pazienti si sottopongono a questo tipo di trapianto, tra cui 1.500 bambini. Di questi, il 50% sviluppa aGvHD e quasi la metà non risponde ai trattamenti standard a base di steroidi.
La condizione può avere un decorso devastante, specialmente nelle forme più gravi, con prognosi spesso infausta. Joanne Kurtzberg, una delle massime esperte in medicina cellulare presso il Duke University Medical Center, ha dichiarato che remestemcel-L rappresenta una svolta cruciale per molti bambini e le loro famiglie.
Efficacia e sicurezza di remestemcel-L
I risultati di uno studio clinico di fase 3, pubblicati su Biology of Blood and Marrow Transplantation, evidenziano l’efficacia del trattamento. Nella sperimentazione, condotta su bambini con aGvHD refrattaria agli steroidi, il 70% dei pazienti ha mostrato una risposta complessiva positiva entro 28 giorni dall’inizio della terapia con remestemcel-L. Questo risultato è particolarmente significativo, considerando che l’89% dei partecipanti presentava forme gravi della malattia (grado C o D). Inoltre, più dell’85% dei pazienti ha completato il trattamento senza interruzioni dovute a eventi avversi.
Dal punto di vista della sicurezza, gli effetti collaterali più comuni includevano febbre (9%), insufficienza respiratoria (9%) e infezioni batteriche (19%). Eventi avversi più gravi, come reazioni acute all’infusione e ipotensione, hanno portato alla sospensione del trattamento in otto pazienti. Tuttavia, nessuna reazione di grado 4 o 5 è stata registrata, sottolineando il profilo di sicurezza del farmaco.
Come funziona remestemcel-L
Remestemcel-L utilizza cellule stromali mesenchimali allogeniche derivate dal midollo osseo, che hanno proprietà antinfiammatorie e immunomodulanti. Queste cellule agiscono riducendo i processi infiammatori attraverso il rilascio di fattori bioattivi, influenzando diverse componenti del sistema immunitario. La terapia è somministrata mediante infusione endovenosa due volte a settimana per quattro settimane consecutive, con una dose raccomandata di 2 milioni di cellule MSC per chilogrammo di peso corporeo.
L’impegno di Mesoblast
Mesoblast Limited, azienda leader nel campo delle terapie cellulari allogeniche, ha dimostrato con remestemcel-L la propria capacità di portare sul mercato prodotti innovativi per patologie infiammatorie severe. Silviu Itescu, CEO della compagnia, ha sottolineato l’importanza di questa approvazione come primo passo verso lo sviluppo di ulteriori terapie basate su cellule stromali mesenchimali. Tra queste, figurano REVASCOR®, in fase avanzata di sviluppo per malattie cardiovascolari, e rexlemestrocel-L, destinato al trattamento del dolore infiammatorio cronico.
L’azienda sta inoltre esplorando nuove indicazioni per RYONCIL, compreso l’uso in adulti con aGvHD refrattaria agli steroidi e altre condizioni infiammatorie resistenti ai trattamenti biologici. Il portfolio di Mesoblast comprende oltre 1.000 brevetti che garantiscono protezione commerciale fino al 2041 nei principali mercati globali.