Aradhana Sarin, Chief Financial Officer di AstraZeneca, alla 43ª J.P. Morgan Healthcare Conference ha delineato le ambiziose strategie per il futuro
Aradhana Sarin, Chief Financial Officer di AstraZeneca, ha aperto la sua presentazione alla 43ª J.P. Morgan Healthcare Conference evidenziando un 2024 da record per l’azienda e delineando le ambiziose strategie per il futuro. Nei primi nove mesi del 2024, AstraZeneca ha registrato una crescita del fatturato totale del 19%, raggiungendo 39,2 miliardi di dollari, con un aumento dell’utile per azione (EPS) dell’11% rispetto all’anno precedente (6,12 dollari). Anche il flusso di cassa operativo è stato notevole, superando i 9 miliardi di dollari essenziale per finanziare la ricerca e lo sviluppo, nonché per remunerare gli azionisti.
Forte crescita in tutte le aree terapeutiche
La crescita ha coinvolto tutte le aree terapeutiche principali: Oncologia: +22%, trainata da farmaci come Enhertu (trastuzumab deruxtecan) e Imfinzi (durvalumab); Biofarmaceutica: +20%, con contributi significativi da farmaci respiratori come Fasenra (benralizumab) e Tezspire (tezepelumab); Malattie rare: +14%, grazie al successo di terapie innovative come Strensiq (asfotasi alfa).
Il 43% del fatturato totale deriva dagli Stati Uniti, il 21%: dai mercati emergenti e il 13% e 14%, rispettivamente, da Europa e il resto del mondo. Crescita a due cifre in tutti i principali mercati (US, EM, Europa, EROW) nel terzo trimestre del 2024, con una performance solida e costante. Crescita significativa negli Stati Uniti: +23%, guidata dal lancio di nuovi farmaci innovativi e dall’ampliamento del portafoglio.
Forte crescita nei mercati emergenti: +30% e crescita positiva in Europa e resto del mondo: rispettivamente +22% e +4%.
AstraZeneca ha annunciato un investimento di 3,5 miliardi di dollari negli Stati Uniti per supportare la crescita a lungo termine, prevedendo che il mercato americano arrivi a rappresentare circa il 50% del fatturato globale entro il 2030.
L’azienda ha dimostrato una forte crescita e una notevole diversificazione geografica. La sua strategia di lancio di nuovi farmaci innovativi e l’espansione nei mercati emergenti stanno guidando questa crescita. La presenza in tutti i principali mercati e la performance costante suggeriscono una solida posizione competitiva.
Pipeline ricca e innovazione accelerata
Un punto centrale dell’intervento di Sarin è stato l’approfondimento sulla pipeline dell’azienda, che conta 21 nuovi farmaci in fase di sviluppo avanzato e l’obiettivo di lanciare 20 nuove terapie entro il 2030. Nel 2024, AstraZeneca ha completato nove studi di fase III con risultati positivi, ponendo le basi per diverse opportunità di blockbuster.
Di recente, l’azienda ha lanciato 7 nuovi farmaci (NME, new molecular entities), evidenziando una forte capacità di ricerca e sviluppo. Questi farmaci stanno riscontrando un buon successo sul mercato: Imjudo (tremelimumab): indicato per il trattamento del cancro al fegato, Truqap (capivasertib), utilizzato per il trattamento del cancro al seno; Voydeya (pegcetacoplan): indicato per una specifica malattia del sangue (EVH in PNH); Wainua (eplontersen): utilizzato per il trattamento di una malattia genetica rara,: Airsupra (albuterolo/budesonide); indicato per l’asma; Beyfortus (nirsevimab): utilizzato per la prevenzione del virus respiratorio sinciziale (RSV); Kavigale (sipavibart) Iindicato per la profilassi pre-esposizione da Covid-19.
Sono in fase avanzata di sviluppo (studi di Fase IIb, Fase II o III registrativi e fase di registrazione) ben 21 nuovi farmaci, con l’obiettivo di lanciarne 20 entro il 2030.
Farmaci in sviluppo per l’oncologia
Datroway (datopotamab deruxtecan): Questo trattamento ha già ricevuto l’approvazione in Giappone per il tumore al polmone non a piccole cellule e sta producendo dati promettenti nel tumore al seno triplo negativo. Gli studi Avanzar di fase III potrebbero confermare il suo ruolo come nuovo standard terapeutico in diverse aree oncologiche. Sarà studiato per il trattamento del tumore al polmone e di quello al seno.
Camizestrant: Un degradatore selettivo del recettore degli estrogeni studiato per il carcinoma mammario HR+/HER2-. Gli studi di fase II hanno dimostrato benefici significativi, indipendentemente dalla mutazione ESR1, e gli studi di fase III, come Serena 6, potrebbero consolidarne il ruolo come opzione terapeutica orale di prima linea.
Imfinzi (durvalumab): Già approvato per il tumore al polmone e alla vescica, Imfinzi ha beneficiato di studi importanti come Aegean, Adriatic e Niagara. L’azienda sta continuando a esplorare nuove indicazioni per ampliare ulteriormente l’utilizzo.
Sarà valutato in combinazione con altri farmaci e per diverse tipologie di tumori, tra cui tumore al polmone per il trattamento sia in stadi avanzati che iniziali, inclusi i tumori a piccole cellule (SCLC); tumori gastrointestinali, in particolare, il tumore alla vescica e il carcinoma epatocellulare (HCC).
Saranno sviluppate e studiate combinazioni innovative basate su Imfinzi, tra cui l’associazione con oleclumab, ceralasertib, rilvegostomig e volrustomig.
L’obiettivo è consolidare la leadership di Imfinzi nel trattamento di diverse tipologie di tumore, generando oltre 5 miliardi di dollari di ricavi.
Enhertu (trastuzumab deruxtecan): Questo farmaco ha già rivoluzionato la terapia del tumore al seno HER2 positivo e HER2 ultralow. Studi come DESTINY-Breast09 puntano a espandere ulteriormente le indicazioni, rendendolo uno standard di cura per una popolazione più ampia.
Per i pazienti HER2-low e HER2-ultralow, lo studio DESTINY-Breast06 punta a dimostrare l’efficacia del farmaco in soggetti con livelli più bassi di espressione del recettore HER2, una popolazione con bisogni clinici ancora insoddisfatti.
Per gli stadi precoci del tumore al seno HER2 positivo, diversi studi saranno condotti per esplorare il ruolo di Enhertu: DESTINY-Breast09 valuterà il suo utilizzo in fase neoadiuvante, DESTINY-Breast05 analizzerà l’efficacia in fase adiuvante, DESTINY-Breast11 si concentrerà sul trattamento in prima linea.
Si stima che queste nuove indicazioni possano tradursi in una crescita significativa delle vendite, con un potenziale picco di oltre 5 miliardi di dollari. L’approvazione da parte della Fda per l’utilizzo di Enhertu nei pazienti HER2-low e HER2-ultralow è attesa nel primo semestre del 2025.
Un aggiornamento delle linee guida della National Comprehensive Cancer Network (NCCN) è previsto a breve e dovrebbe favorire un’adozione più rapida di Enhertu per queste nuove indicazioni.
Crescita sostenuta in BPCO e asma
Nel settore respiratorio, AstraZeneca ha consolidato la sua leadership con una crescita del 39% nel terzo trimestre del 2024, grazie a farmaci chiave e nuove indicazioni in studio.
L’azienda sta investendo significativamente nello sviluppo di nuovi trattamenti biologici per queste patologie, con l’obiettivo di migliorare la qualità di vita dei pazienti e di rafforzare la propria posizione sul mercato. Entro il 2030, si stima che il numero di pazienti con BPCO e asma possa raggiungere, rispettivamente, 91 milioni e 93 milioni, evidenziando l’enorme potenziale di questi mercati.
L’azienda sta concentrando i suoi sforzi sullo sviluppo di nuovi biologici, una classe di farmaci prodotti da organismi viventi, per il trattamento di queste malattie.
Breztri (budesonide/glicopirronio/formoterolo fumarato). Questo farmaco è già disponibile in forma inalatoria per il trattamento della BPCO. L’azienda sta valutando la sua efficacia anche nell’asma grave attraverso gli studi di fase III KALOS e LOGOS, i cui risultati sono attesi per la prima metà del 2025.
Fasenra (benralizumab): Questo farmaco biologico, già approvato per l’asma, è in fase di studio per il trattamento della BPCO nello studio di fase III RESOLUTE, i cui risultati sono attesi per la seconda metà del 2025.
Tezspire (tezepelumab): Farmaco biologico innovativo in fase avanzatadi sviluppo per la rinite cronica e altre patologie respiratorie.
L’azienda sta sviluppando nuovi biologici come AZD8630 (un inibitore di TSLP) e tozorakimab (un inibitore di IL-33) per il trattamento dell’asma e della BPCO.
Nuovi farmaci in fase di sviluppo: alcuni esempi
Tra i nuovi farmaci in fase III di sviluppo, Camizestrant sarà studiato per il trattamento del cancro al seno. Ceralasertib verrà analizzato per diverse indicazioni, tra cui il tumore al polmone. Baxdrostat sarà sviluppato come trattamento per l’ipertensione. Anselamimab verrà studiato nell’amiloidosi AL. Efzimfotase alfa sarà utilizzato come trattamento per l’ipofosfatasia ereditaria (HPP). Enebopartide sarà destinato al trattamento dell’ipoparatiroidismo. Gefurulimab verrà sviluppato per la miastenia grave.
Baxdrostat rappresenta una svolta nel trattamento dell’ipertensione, sia nella forma essenziale che resistente. Questa condizione, che interessa milioni di persone in tutto il mondo, è particolarmente diffusa nei Paesi del G7, dove si stima che colpisca circa 45 milioni di individui.
Gli studi clinici di fase II hanno prodotto risultati molto positivi, evidenziando una significativa riduzione della pressione sanguigna nei pazienti trattati con baxdrostat rispetto a quelli che hanno ricevuto un placebo. Questi dati aprono la strada a ulteriori sviluppi.
Per confermare l’efficacia e la sicurezza del farmaco, sono in corso studi clinici di fase III su larga scala. Questo programma mira a consolidare le basi scientifiche e cliniche per l’approvazione e l’introduzione sul mercato di baxdrostat.
Rispetto ad altri farmaci antipertensivi, baxdrostat si distingue per alcune caratteristiche chiave: lunga emivita, che permette una somministrazione più semplice e regolare, nessun impatto sui livelli di cortisolo, garantendo un miglior profilo di sicurezza, ridotto rischio di iperkaliemia, una complicanza comune con altri trattamenti antipertensivi.
Le previsioni indicano che baxdrostat possa diventare un farmaco di grande successo commerciale, con un potenziale fatturato annuo stimato superiore a 5 miliardi di dollari.
Enebopartide: un agonista del recettore del paratormone, studiato per l’ipoparatiroidismo, una condizione rara ma debilitante, con il potenziale di soddisfare tre priorità cliniche: normalizzazione del calcio, riduzione del calcio urinario e preservazione della densità minerale ossea. E’ attualmente al centro dello studio clinico di fase III CALYPSO.
Il farmaco è un agonista del recettore del paratormone (PTH1), sviluppato specificamente per trattare l’ipoparatiroidismo. Questa condizione, caratterizzata da una ridotta funzionalità delle ghiandole paratiroidi, ha un impatto significativo sulla salute dei pazienti, richiedendo nuovi trattamenti efficaci e mirati.
L’ipoparatiroidismo colpisce oltre 200mila persone negli Stati Uniti, in Europa e in Giappone, rappresentando un’opportunità importante per l’introduzione di una terapia innovativa e risolutiva.
Gli studi di fase II hanno già evidenziato il potenziale di enebopartide nel normalizzare i livelli di calcio nel sangue e ridurre la necessità di supplementi di calcio orali. Questo ha comportato un miglioramento significativo nella qualità di vita dei pazienti, che è un aspetto cruciale nella gestione di questa patologia.
Lo studio CALYPSO, attualmente in corso, si concentra sulla valutazione dell’efficacia di enebopartide su diversi parametri clinici fondamentali, come i livelli di calcio nel sangue, l’escrezione urinaria di calcio, la densità minerale ossea. Questi indicatori sono essenziali per comprendere l’impatto complessivo del trattamento sulla salute dei pazienti.
Le stime indicano che enebopartide potrebbe diventare un farmaco con un potenziale fatturato annuo compreso tra 1 e 3 miliardi di dollari.
Investire in tecnologie innovative per guidare la crescita oltre il 2030
L’obiettivo dell’azienda è sviluppare trattamenti più efficaci e personalizzati che possano sostituire le terapie tradizionali. Questo approccio ambizioso punta a esplorare nuove frontiere della medicina, offrendo soluzioni su misura per i pazienti e aprendo la strada a opportunità di crescita sostenibile nel lungo termine.
Entro il 2030, AstraZeneca prevede di raggiungere un fatturato totale di 80 miliardi di dollari, con un margine operativo del 35% previsto quest’ultimo già per il 2026. Questo risultato sarà possibile grazie all’aumento dei ricavi e a una rigorosa gestione delle spese operative.
Cinque aree chiave di investimento:
Si sta lavorando per creare un nuovo paradigma nella gestione del peso, con terapie innovative mirate a ridurre il rischio di malattie associate all’obesità. Molecole come GLP-1 (sia in forma mono che in combinazioni), l’amylin a lunga durata d’azione e GLP-1/glucagone rappresentano soluzioni promettenti per il controllo dell’appetito e del metabolismo.
Gran parte delle innovazioni si concentra sul trattamento dei tumori, cercando di offrire soluzioni sempre più efficaci e meno invasive. Inoltre, un elemento centrale della strategia è lo sviluppo di terapie personalizzate, che si adattino alle caratteristiche genetiche uniche di ciascun paziente, migliorando significativamente gli esiti clinici.