Nei pazienti pediatrici con dermatite atopica estesa da moderata a grave, il trattamento topico con ruxolitinib in crema ha mostrato riduzioni significative della superficie corporea coinvolta
Nei pazienti pediatrici con dermatite atopica estesa da moderata a grave, il trattamento topico con ruxolitinib in crema ha mostrato riduzioni significative della superficie corporea coinvolta e un rapido sollievo dei sintomi, come rilevato da uno studio di utilizzo massimo pubblicato sull’American Journal of Clinical Dermatology.
La dermatite atopica colpisce circa il 10% dei bambini, tuttavia i trattamenti topici convenzionali, tra cui corticosteroidi e inibitori della calcineurina, presentano limitazioni quali assottigliamento della pelle e potenziali eventi avversi sistemici. La crema di ruxolitinib, un inibitore selettivo della Janus chinasi (JAK) 1/2, si è dimostrata efficace e sicura in pazienti adulti e adolescenti con malattia da lieve a moderata, hanno premesso i ricercatori.
Un nuovo studio di utilizzo massimo (MUsT) ha valutato la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l’efficacia della crema a base di ruxolitinib all’1,5% in bambini di età compresa tra 2 e 11 anni con dermatite atopica estesa, da moderata a grave.
Lo scopo generale degli studi MUsT è valutare la sicurezza dei prodotti topici quando applicati su un’ampia superficie corporea (BSA), massimizzando così il potenziale di assorbimento del farmaco e consentendo di valutare i potenziali effetti collaterali sistemici.
«I risultati di questo MUsT supportano il ruolo della crema di ruxolitinib come trattamento topico ben tollerato ed efficace per i bambini di età compresa tra 2 e 11 anni con dermatite atopica, compresi quelli con malattia estesa, in linea con i risultati di fase III nei pazienti di almeno 2 anni di età» hanno scritto gli autori guidati da Linda Stein Gold, dell’Henry Ford Health System, Detroit.
Uno studio su bambini con malattia estesa
Lo studio in aperto ha arruolato 29 bambini di età compresa tra 2 e 11 anni (età media 5 anni, BSA basale media del 58%, 82,8% con precedente esperienza di trattamento topico) con dermatite atopica da moderata a grave (BSA ≥35%). I pazienti sono stati sottoposti a un periodo di utilizzo massimo di 4 settimane con applicazione continua due volte al giorno della crema di ruxolitinib all’1,5%, seguita da una fase di estensione del trattamento di 4 settimane solo per le lesioni attive. I
partecipanti che hanno raggiunto una BSA ≤20% alla settimana 8 sono entrati in una fase di sicurezza a lungo termine con applicazione della crema al bisogno fino alla settimana 52. Le valutazioni includevano misure di sicurezza (endpoint primario), farmacocinetica, efficacia e qualità della vita.
Riduzione significativa di segni e sintomi con buona tollerabilità
La maggior parte dei pazienti (96,6%) ha completato il periodo di utilizzo massimo di 4 settimane e il 63,6% ha completato la fase di sicurezza a lungo termine.
La crema è stata ben tollerata, con eventi avversi emergenti dal trattamento segnalati nel 31% dei pazienti, nessuno dei quali grave o che ha portato all’interruzione del trattamento. I più comuni sono stati infezioni delle vie respiratorie superiori, sintomi gastrointestinali e reazioni al sito di applicazione, senza eventi avversi di particolare interesse correlati all’inibizione sistemica della JAK.
Le concentrazioni plasmatiche di ruxolitinib durante il periodo di utilizzo massimo erano al di sotto della soglia per la mielosoppressione mediata da JAK, anche nei pazienti con BSA elevata (>50%). L’uso medio giornaliero della crema è diminuito sostanzialmente durante la fase di sicurezza a lungo termine, in modo coerente con la riduzione delle lesioni eczematose.
I ricercatori hanno segnalato riduzioni significative della BSA, con un coinvolgimento cutaneo medio che è passato dal 58% al basale al 2,2% entro la settimana 52. Sono stati ottenuti rapidi miglioramenti nei punteggi dell’Investigator’s Global Assessment (IGA) e dell’Eczema Area and Severity Index (EASI), con l’84% dei pazienti che ha raggiunto una risposta EASI75 alla settimana 8.
Il sollievo dal prurito, misurato tramite una scala di valutazione numerica, è stato segnalato come rapido e sostenuto, con un tempo mediano di 4 giorni per un miglioramento significativo. Le misure di qualità della vita, tra cui sonno, sintomi depressivi e impatto sulla famiglia, sono migliorate in misura sostanziale rispetto al basale e si sono mantenute tali per tutta la durata dello studio.
«Ruxolitinib in crema ha dimostrato sicurezza ed efficacia costanti nei pazienti pediatrici con dermatite atopica estesa. Il disegno dello studio, inclusa la valutazione della sicurezza a lungo termine, ne supporta l’utilizzo come opzione non steroidea efficace per questa popolazione difficile. L’assorbimento sistemico minimo e l’assenza di segnali di sicurezza significativi ne aumentano l’attrattiva per un’applicazione più ampia» hanno concluso gli autori.
Referenze
Stein Gold L et al. A Maximum-Use Trial of Ruxolitinib Cream in Children Aged 2-11 Years with Moderate to Severe Atopic Dermatitis. Am J Clin Dermatol. 2025 Jan 6.