AIFA approva immunoglobulina umana normale (10%) con ialuronidasi umana ricombinante per pazienti di tutte le età affetti da polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica
Approvata da Aifa l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio anche in Italia dell’estensione di indicazione di Hyqvia, Immunoglobulina umana normale (10%) con ialuronidasi umana ricombinante, come terapia di mantenimento in pazienti di tutte le età affetti da polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP), dopo la stabilizzazione con la terapia con immunoglobuline endovenose (IVIG).Lo annuncia Takeda Italia con una nota.
La polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica è una malattia neurologica che comporta una progressiva debolezza e riduzione della sensibilità degli arti superiori e inferiori. Può essere diagnosticata a qualsiasi età ed è causata da un danno al rivestimento protettivo dei nervi, chiamato guaina mielinica.
Il trattamento della CIDP comprende diversi approcci terapeutici volti a trattare l’infiammazione, modulare la risposta immunitaria e alleviare i sintomi. Le opzioni terapeutiche iniziali comprendono i glucocorticoidi e la terapia con immunoglobuline. Per i pazienti che non rispondono o non tollerano queste terapie, sono disponibili immunomodulatori e immunosoppressori. Hyqvia – è la prima e unica immunoglobulina sottocutanea facilitata con ialuronidasi umana ricombinante per la CIDP che combina l’efficacia delle immunoglobuline per via endovenosa con la flessibilità di un’infusione sottocutanea. La terapia può essere somministrabile, con un intervallo fino a 4 settimane, a domicilio da operatori sanitari o dai pazienti stessi dopo un’adeguata formazione.
“La CIDP può manifestarsi in due modalità: recidivante-remittente, che insorge in età giovanile intorno ai 20-30 anni, o lentamente progressiva che si sviluppa nell’età adulta (40-60 anni). I sintomi della malattia sono disturbi sensitivi, deficit motori anche prossimali; inoltre c’è l’ipo-areflessia osteotendinea. La diagnosi di CIDP è principalmente clinica e neurofisiologica (neuropatia demielinizzante, con specifici criteri); da poco, sono stati introdotti come criteri di supporto anche strumenti di neuroimaging (ecografia di nervo e risonanza dei plessi). L’approvazione dell’estensione dell’indicazione della terapia di mantenimento con immunoglobulina umana normale con ialuronidasi umana ricombinante, per via sottocutanea, alternativa a quella iniziale per via endovenosa, e somministrabile fino a ogni 4 settimane, è un passo molto importante per i pazienti perché permette loro una gestione più semplice ed egualmente efficace della terapia, senza la necessità dell’ospedalizzazione”, ha spiegato la professoressa Chiara Briani, Presidente ASNP, Associazione Italiana per lo studio del Sistema Nervoso Periferico.
A causa dei sintomi che coinvolgono la mobilità degli arti, la qualità di vita dei pazienti è particolarmente compromessa e causa loro, talvolta, un impatto significativo anche a livello psicologico.
“Per fortuna nel corso degli anni il tempo medio di diagnosi della polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica è diminuito moltissimo, permettendo una presa in carico del paziente tempestiva. Dal momento in cui esordisce, la malattia ha un impatto piuttosto forte sulla qualità di vita dei pazienti perché viene compromessa in maniera importante la loro autonomia, anche nel compiere gesti semplici e nella deambulazione. Questo conduce la persona che ne è affetta in alcuni casi all’autoisolamento e quindi alla perdita totale del contatto sociale. Per questo, il supporto dell’Associazione Pazienti è fondamentale non solo per assicurare una presa in carico adeguata ai pazienti e per aiutarli nel conciliare la vita lavorativa con la disabilità motoria ma anche per garantire loro l’accesso ai farmaci innovativi, purtroppo ancora non omogenea sul territorio nazionale. L’Associazione è un punto di riferimento anche per le attività di sostegno concreto sul territorio e di sensibilizzazione sulla popolazione per la donazione di plasma, fondamentale per la produzione di farmaci plasmaderivati essenziali per il trattamento della malattia”, ha detto il Professor Massimo Marra, Presidente CIDP Italia APS.
Takeda ha annunciato il parere positivo da parte del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) il 15 dicembre 2023, l’approvazione come terapia di mantenimento per gli adulti affetti da CIDP da parte della Food and Drug Administration statunitense il 16 gennaio 2024 e della Commissione Europea il 29 gennaio 2024.
“La terapia con immunoglobuline per questa malattia rara, debilitante e a lenta progressione o recidivante, è considerata uno standard di cura. Questa approvazione rappresenta dunque un ulteriore passo in avanti che consente ai pazienti con CIDP di accedere, anche in Italia, a un trattamento di mantenimento, somministrabile fino a una volta al mese, in ambulatorio oppure a domicilio”, ha spiegato Alessandra Fionda, Medical & Regulatory Head di Takeda Italia.
“L’estensione dell’indicazione dell’immunoglobulina umana normale con ialuronidasi umana ricombinante riflette l’impegno di Takeda nel sostenere i pazienti affetti da malattie rare, tra cui i disturbi neuro immunologici, e nel fornire opzioni di trattamento che possono influire positivamente sulla loro qualità di vita, spesso molto compromessa, e migliorare lo standard di cura”, ha dichiarato Laura Nocerino, Rare BU Head di Takeda Italia.