Sclerosi multipla: l’agenzia regolatoria del Regno Unito MHRA ha autorizzato l’avvio di un trial clinico di Fase 1 per la prima terapia per ripristinare i danni alla mielina
L’agenzia regolatoria del Regno Unito MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) ha autorizzato l’avvio di un trial clinico di Fase 1 sul candidato orale PTD802 in volontari sani, segnando un importante progresso nella ricerca di terapie innovative per la sclerosi multipla (SM). Questo farmaco, un antagonista selettivo del recettore GPR17, è progettato per ripristinare la mielina danneggiata e persa nei pazienti con SM e altre condizioni demielinizzanti.
Fraser Murray, amministratore delegato di Pheno Therapeutics, ha dichiarato: «Siamo lieti di aver ricevuto l’approvazione dalla MHRA a progredire con il nostro programma PTD802 in un trial di Fase 1, un traguardo importante che segna la nostra transizione verso un’organizzazione di fase clinica. Essendo la prima azienda a somministrare un antagonista selettivo del GPR17 in umani sani, stiamo aprendo la strada nello sviluppo di terapie di remielinizzazione mirate al GPR17».
Il trial clinico mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco PTD802 in volontari sani, un passaggio cruciale prima di procedere a studi più ampi su pazienti affetti da SM.
Un obiettivo chiave per molti anni
La SM è una malattia causata dall’attacco erroneo del sistema immunitario alla mielina, uno strato protettivo che circonda le fibre nervose e fondamentale per la trasmissione efficiente dei segnali nervosi.
La perdita di mielina danneggia anche le cellule nervose, causando una serie di sintomi legati alla compromissione della segnalazione nervosa, come problemi di movimento, visione e coordinazione. La ricerca di terapie che promuovano la riparazione della mielina è stata un obiettivo chiave nello studio della SM per molti anni.
Attualmente, esistono trattamenti che riducono l’infiammazione e rallentano ulteriori danni, ma nessuno di essi può invertire il danno già subito. La possibilità di riparare la mielina danneggiata rappresenta una speranza concreta per migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da questa malattia.
La funzione degli oligodendrociti e del recettore GPR17
Gli oligodendrociti sono cellule gliali del sistema nervoso centrale, principalmente nel cervello e nel midollo spinale, responsabili della formazione della mielina. Quest’ultima è una sostanza isolante che avvolge gli assoni dei neuroni, permettendo una rapida e efficiente trasmissione degli impulsi nervosi.
Durante il processo di mielinizzazione, gli oligodendrociti estendono i loro prolungamenti membranosi attorno agli assoni, avvolgendoli in più strati concentrici di membrana plasmatica ricca di lipidi. Questa guaina mielinica agisce come un isolante elettrico, aumentando la velocità di conduzione dei segnali nervosi e proteggendo gli assoni da eventuali danni.
La mielina prodotta dagli oligodendrociti è fondamentale per il corretto funzionamento del sistema nervoso, poiché migliora l’efficienza della comunicazione tra i neuroni.
Il recettore GPR17 svolge un ruolo cruciale nel controllo dello sviluppo degli oligodendrociti. Questo recettore funziona come un freno naturale, rallentando il processo di maturazione degli oligodendrociti e, di conseguenza, la produzione di mielina.
PTD802 è stato progettato per potenziare la remielinizzazione rilasciando questo freno, permettendo agli oligodendrociti di maturare più rapidamente e produrre più mielina. Pheno Therapeutics ritiene che PTD802 possa essere utilizzato insieme alle terapie esistenti per la SM, migliorando il controllo della progressione della malattia e aiutando i pazienti a recuperare alcune delle funzioni perse a causa della demielinizzazione.
«Mentre gli antagonisti del GPR17 hanno un potenziale utilizzo oltre la SM, PTD802 è un agente orale di remielinizzazione di grande promessa, che crediamo rappresenterà il prossimo passo nello sviluppo di approcci combinati per prevenire la progressione della SM», ha affermato Siddharthan Chandran, co-fondatore di Pheno Therapeutics.