L’AIFA ha approvato la rimborsabilità di ublituximab nel trattamento di pazienti adulti affetti da sclerosi multipla recidivante (SMR) con malattia attiva
L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabiità di ublituximab nel trattamento di pazienti adulti affetti da sclerosi multipla recidivante (SMR) con malattia attiva.
Ublituximab è un nuovo anticorpo monoclonale che ha come bersaglio un epitopo unico presente sulle cellule B che esprimono la proteina CD20. Il targeting del CD20 mediante anticorpi monoclonali ha dimostrato di essere un importante approccio terapeutico per la gestione della SMR.
Ublituximab è stato progettato in modo specifico per non contenere alcune molecole di zucchero normalmente presenti sull’anticorpo. La rimozione di queste molecole di zucchero, un processo chiamato glico-ingegnerizzazione, consente un’efficace deplezione delle cellule B.
Negli studi clinici, i pazienti che hanno ricevuto ublituximab hanno mostrato una deplezione media delle cellule B pari al 97%, a 24 ore dalla prima dose.
Ublituximab viene somministrato come infusione endovenosa della durata di 1 ora, due volte l’anno, dopo una dose iniziale (somministrata in 4 ore), riducendo così il tempo trascorso dal paziente nell’area di infusione e alleggerendo il carico per il personale sanitario.
In Italia circa 140.000 persone sono affette da SM, con una prevalenza maggiore nelle donne rispetto agli uomini. Circa l’85% delle persone con SM ha una diagnosi di SM recidivante.
“Siamo entusiasti di rendere ublituximab disponibile in Italia per i pazienti con sclerosi multipla e i professionisti sanitari. Il lancio di ublituximab rappresenta un traguardo importante per Neuraxpharm e dimostra il nostro impegno nell’offrire trattamenti innovativi ai pazienti italiani affetti da questa patologia”, afferma Serena Zucchetta, Country Manager di Neuraxpharm Italia, che sottolinea l’impegno di Neuraxpharm nella salute mentale, con una pipeline al 100% focalizzata sul Sistema Nervoso Centrale e, attualmente, oltre 25 progetti di ricerca in fase di sviluppo.
Nell’agosto 2023, Neuraxpharm aveva annunciato un accordo con TG Therapeutics, per commercializzare ublituximab al di fuori degli Stati Uniti (USA), Canada, Messico ed escludendo alcuni Paesi asiatici con cui erano già stati stipulati accordi in precedenza.
La Germania è stato il primo Paese europeo a lanciare ublituximab a febbraio 2024, seguita dalla Spagna a luglio e dall’Irlanda a gennaio 2025. Nel novembre 2024, il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) del Regno Unito ha emesso una raccomandazione positiva per l’uso di ublituximab (150 mg concentrato per soluzione per infusione) nel trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR). Ulteriori lanci seguiranno in tutta Europa.
Ublituximab
Ublituximab è indicato per il trattamento di pazienti adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR) con malattia attiva definita in base alle caratteristiche cliniche o radiologiche.
Ublituximab è un anticorpo monoclonale chimerico diretto selettivamente contro le cellule che esprimono CD20. CD20 è un antigene di superficie espresso sulle cellule pre-B, sulle cellule B mature e sulle cellule B di memoria, ma non sulle cellule staminali linfoidi o sulle plasmacellule. Legandosi a CD20, ublituximab induce la lisi delle cellule B CD20+ principalmente tramite citotossicità cellulo-mediata anticorpo-dipendente (ADCC) e, in misura minore, tramite citotossicità complemento-dipendente (CDC). A causa di uno specifico pattern di glicosilazione del frammento Fc, ublituximab mostra un’aumentata affinità per FcγRIIIa (CD16) e una maggiore citolisi cellulare anticorpo-dipendente diretta contro le cellule B.
La Sclerosi Multipla
In Italia ci sono oltre 140.000 persone che vivono con la sclerosi multipla, con quasi 3.600 nuove diagnosi ogni anno. Questo significa che ci sono 227 persone con SM ogni 100.000 abitanti e 6 nuovi casi all’anno ogni 100.000 persone (12 in Sardegna).
La SM è più comune nelle donne che negli uomini, con un rapporto di prevalenza circa doppio, mentre tra i casi incidenti (nuovi casi per anno), c’è un rapporto medio di 3 donne per ogni uomo colpito dalla malattia. Circa l’85% delle persone con sclerosi multipla viene diagnosticato con SM recidivante-remittente (SMRR), mentre circa il 10-15% sviluppa una forma progressiva alla diagnosi (sclerosi multipla primaria progressiva). Circa il 65% delle forme recidivanti e remittenti sviluppa una forma progressiva (sclerosi multipla secondaria progressiva) dopo un periodo di tempo variabile.