Vimseltinib è stato approvato dall’agenzia americana Fda per il trattamento del tumore a cellule giganti della guaina tendinea
La Food and Drug Administration (Fda) ha approvato vimseltinib (Romvimza, Deciphera Pharmaceuticals, LLC) per il trattamento del tumore a cellule giganti della guaina tendinea (TGCT) sintomatico negli adulti, quando l’intervento chirurgico potrebbe comportare una significativa compromissione funzionale o una grave morbilità. Questa approvazione rappresenta un passo avanti per i pazienti affetti da TGCT, una patologia rara ma debilitante.
Vimseltinib è un inibitore della chinasi che agisce bloccando la segnalazione del recettore CSF1R (colony-stimulating factor 1 receptor), fondamentale nella proliferazione anomala delle cellule del tumore a cellule giganti della guaina tendinea. Interferendo con questo meccanismo, il farmaco riduce la crescita delle lesioni tumorali e migliora la funzionalità articolare.
L’approvazione di vimseltinib ha beneficiato di una revisione prioritaria da parte della FDA, rientrando nei programmi accelerati per le condizioni gravi. La valutazione ha utilizzato l’Assessment Aid, una procedura volontaria volta a semplificare il processo di revisione regolatoria.
Studio clinico MOTION: efficacia e risultati
L’approvazione della Fda si basa sui dati di MOTION (NCT05059262), uno studio clinico di fase III, multicentrico, randomizzato e controllato con placebo, che ha coinvolto 123 pazienti con TGCT. I pazienti sono stati suddivisi in due gruppi in rapporto 2:1: 83 hanno ricevuto vimseltinib (30 mg per via orale, due volte a settimana per 24 settimane) e 40 hanno ricevuto un placebo. Dopo questa prima fase, tutti i pazienti potevano continuare il trattamento con vimseltinib.
Il principale parametro di efficacia era il tasso di risposta globale (ORR) valutato mediante revisione radiologica indipendente alla settimana 25. Il tasso di risposta nel gruppo trattato con vimseltinib è stato del 40% (IC 95%: 29%-51%), contro lo 0% nel gruppo placebo (p < 0.0001). La durata mediana della risposta non è stata raggiunta, ma un follow-up a 6 mesi ha mostrato che l’85% dei pazienti responder aveva mantenuto la risposta per almeno 6 mesi e il 58% per almeno 9 mesi. Oltre alla riduzione delle dimensioni tumorali, sono stati osservati miglioramenti significativi nella mobilità articolare, nella funzionalità fisica e nella riduzione del dolore percepito dai pazienti.
Profilo di sicurezza e raccomandazioni d’uso
Il trattamento con vimseltinib è generalmente ben tollerato, ma può comportare alcuni effetti collaterali. Le reazioni avverse più comuni (presenti in almeno il 20% dei pazienti) includono aumento delle transaminasi epatiche (aspartato aminotransferasi e alanina aminotransferasi), edema periorbitale, affaticamento, rash cutaneo, ipercolesterolemia, edema periferico e facciale, riduzione dei neutrofili e dei leucociti, prurito.
La dose raccomandata di vimseltinib è di 30 mg per via orale due volte a settimana, con un intervallo minimo di 72 ore tra le dosi. I professionisti sanitari devono monitorare attentamente la funzionalità epatica e gli eventuali segni di tossicità ematologica durante il trattamento.