La lotta per allontanare il trattamento del dolore dagli oppioidi ha ottenuto una vittoria significativa con l’approvazione da parte dell’Fda della suzetrigina
La lotta per allontanare il trattamento del dolore dagli oppioidi ha ottenuto una vittoria significativa con l’approvazione da parte dell’Fda di un nuovo farmaco molto atteso di Vertex Pharmaceuticals, la suzetrigina. Il via libera segna forse un nuovo capitolo in questo settore terapeutico.
A una settimana dall’accordo con cui Purdue Pharma e la famiglia Sackler hanno accettato di pagare 7,4 miliardi di dollari per risolvere le cause legali legate all’antidolorifico a base di oppioidi OxyContin, l’Fda ha approvato la suzetrigina di Vertex come primo nuovo meccanismo per il trattamento del dolore acuto in oltre 20 anni; questa approvazione potrebbe dare slancio al nascente settore dei farmaci antidolorifici non oppioidi.
Suzetrigina, meccanismo d’azione e studi pre approvazione
La suzetrigina, che sarà commercializzata con il nome Journavx, è un analgesico non oppioide di nuova generazione, progettato per trattare il dolore acuto da moderato a grave negli adulti.
Frutto di decenni di ricerca, la suzetrigina è ora autorizzato per il trattamento del dolore “acuto”, ovvero quello di breve durata che si manifesta dopo un incidente o un intervento chirurgico.
Questo farmaco è un inibitore del segnale del dolore disponibile per via orale, che agisce selettivamente sul canale del sodio voltaggio-dipendente NaV1.8, un bersaglio del dolore geneticamente validato presente quasi esclusivamente nelle cellule nervose al di fuori del cervello e del midollo spinale. Si ritiene che NaV1.8 svolga un ruolo nella percezione del dolore e nella trasmissione dei segnali al sistema nervoso centrale.
Si ritiene che il farmaco non abbia proprietà di dipendenza e, finora, i test clinici sull’uomo hanno dimostrato un profilo di sicurezza notevole.
Vertex ha supportando la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio della suzetrigina con dati provenienti da due studi di fase II e tre di fase III, tra cui i trial NAVIGATE 1 e NAVIGATE 2, che hanno valutato l’efficacia analgesica del farmaco in pazienti sottoposti a rimozione dell’alluce valgo o a chirurgia estetica dell’addome (bunionectomia e addominoplastica, rispettivamente). In questi studi avanzati, la suzetrigina ha mostrato una maggiore efficacia nei pazienti dopo addominoplastica, migliorando i punteggi del dolore di 48,4 punti, mentre nei pazienti sottoposti a bunionectomia il miglioramento è stato di 29,3 punti.
L’azienda spera di ottenere in futuro l’approvazione per il trattamento del dolore cronico, anche se i trial clinici in questo ambito hanno dato risultati contrastanti.
Trattamento del dolore, come potrebbe cambiare
Il dolore acuto viene spesso trattato con una combinazione di paracetamolo, farmaci antinfiammatori come l’ibuprofene e, se necessario, oppioidi, i quali comportano un rischio di dipendenza poiché agiscono direttamente sul cervello stimolando i centri del piacere. Nonostante i pericoli, per anni le compagnie assicurative, i gestori delle farmacie e aziende farmaceutiche hanno promosso l’uso degli oppioidi, generando enormi profitti.
La conseguente crisi da overdose ha causato centinaia di migliaia di morti solo negli Stati Uniti. Vertex sta posizionando il suo farmaco come una valida alternativa alle terapie a base di oppioidi.
In una dichiarazione, Jacqueline Corrigan-Curay, direttrice ad interim dell’ufficio principale di revisione dei farmaci dell’FDA, ha definito l’approvazione di suzetrigina una “pietra miliare per la salute pubblica nella gestione del dolore acuto”. Ha aggiunto che farmaci come quello di Vertex offrono ai pazienti un’ulteriore opzione terapeutica e “un’opportunità per mitigare alcuni dei rischi associati all’uso degli oppioidi per il trattamento del dolore”.
Alcuni esperti avvertono che è ancora presto per affermare con certezza che questo farmaco sia realmente privo di rischio di dipendenza. Tuttavia, questa possibilità è un elemento chiave nella strategia di Vertex.
“Non voglio definirlo una soluzione miracolosa, ma è davvero molto promettente”, ha dichiarato Stuart Arbuckle, Chief Operating Officer di Vertex. “Lo presenteremo ai medici e ai pazienti come una nuova opzione terapeutica, che crediamo rappresenti il meglio di entrambi i mondi”.
Arbuckle, responsabile del lancio del farmaco, ha affermato che Vertex ha pianificato questa approvazione per “diversi anni”. L’azienda ha reclutato 150 dipendenti per la commercializzazione di suzetrigina fissando un prezzo di 15,50 dollari per compressa, pari a circa 30 dollari al giorno.
Il costo e l’accesso dei pazienti rappresentano una preoccupazione per molti nuovi farmaci, ma lo sono in modo particolare per quelli destinati al trattamento del dolore, a causa della disponibilità di numerose alternative generiche a basso costo. Secondo Arbuckle, tra tutte le domande ricevute dal suo team da parte di medici e assicuratori, quelle riguardanti il prezzo e l’accessibilità del farmaco sono state le più frequenti.
Vertex evidenzia l’enorme impatto personale ed economico che gli oppioidi hanno sulla società. L’azienda cita un rapporto della Society of Actuaries, secondo cui, tra il 2015 e il 2018, il costo economico della crisi degli oppioidi negli Stati Uniti è stato di 631 miliardi di dollari, un terzo dei quali derivanti da “spese sanitarie eccessive”.
Anche il Congressional Joint Economic Committee ha cercato di quantificare il costo dell’epidemia di oppioidi. Solo nel 2020, il comitato ha stimato un impatto economico di quasi 1,5 trilioni di dollari, con un aumento di oltre un terzo rispetto a tre anni prima.