CdA AIFA approva rimborsabilità di 8 farmaci tra cui quello per la progeria
CorNaz
Il CdA AIFA approva la rimborsabilità di 8 farmaci. Sarà rimborsabile il farmaco per la progeria, la malattia rara di cui era affetto Sammy Basso
Il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco, nella seduta del 5 marzo 2025, ha deciso l’ammissione alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale di 8 farmaci (6 differenti principi attivi) tra medicinali orfani per malattie rare (1), nuove molecole chimiche (1), farmaci generici (4) ed estensioni delle indicazioni terapeutiche (2).
Il farmaco orfano che sarà rimborsato dal Ssn è Zokinvy (lonafarnib), indicato per ridurre il rischio di morte in persone di età pari o superiore a un anno affette da progeria (o sindrome di Hutchinson-Gilford) o da particolari laminopatie progeroidi.
La progeria è la malattia genetica rara di cui era affetto Sammy Basso, il biologo scomparso il 5 ottobre del 2024 dopo aver dedicato la vita alla divulgazione scientifica e alla ricerca sulla malattia. Colpisce una persona ogni 4 milioni di nati vivi e ha una prevalenza globale di una persona ogni 20 milioni. Nel mondo sono stimati circa 350 casi, 4 di questi registrati in Italia.
La nuova entità chimica che sarà ammessa alla rimborsabilità è Enrylaze (crisantaspasi ricombinante), un antineoplastico per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) e del linfoma linfoblastico (LL) in pazienti adulti e pediatrici (da 1 mese di età in poi).
I generici ammessi alla rimborsabilità sono l’anticoagulante orale Apixaban Sandoz (apixaban) – che potrà essere commercializzato a carico del Ssn alla scadenza del brevetto dell’originator (Eliquis) – e tre generici dell’axitinib (Axitinib Accord, Axitinib Sandoz e Axitinib Teva), antitumorale indicato per il trattamento del carcinoma renale (RCC) avanzato nei pazienti adulti.
Le estensioni di indicazione terapeutica riguardano l’antiaggregante piastrinico Clopidogrel Alter (clopidogrel) e l’antivirale Marivet (glegaprevir e pibrentasvir). Quest’ultimo sarà rimborsabile per il trattamento dell’infezione cronica da virus dell’epatite C (HCV) anche nei bambini dai tre anni in su.
In calce al comunicato la tabella riassuntiva con i farmaci autorizzati e ammessi alla rimborsabilità da parte del Ssn e le indicazioni terapeutiche per esteso.
TABELLA DI SINTESI NUOVI FARMACI ED ESTENSIONE DELLE INDICAZIONI – CdA 5 marzo 2025*
TIPOLOGIA NEGOZIAZIONE
PRINCIPIO ATTIVO
FARMACO
INDICAZIONI TERAPEUTICHE
Farmaci orfani per malattie rare
Lonafarnib
ZOKINVY
Zokinvy è indicato per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 mesi con diagnosi geneticamente confermata di sindrome progeroide di Hutchinson-Gilford o laminopatia progeroide carente di elaborazione associata a una mutazione eterozigote di LMNA con accumulo di proteine progerin-simile o a una mutazione omozigote o eterozigote composta di ZMPSTE24.
Nuove entità chimiche
Crisantaspasi ricombinante
ENRYLAZE
Enrylaze (crisantaspasi ricombinante) è indicato come componente di un regime polichemioterapico per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (ALL) e del linfoma linfoblastico (LBL) in pazienti adulti e pediatrici (da 1 mese di età in poi) che hanno sviluppato ipersensibilità o inattivazione silente ad asparaginasi derivata da E. coli.
Farmaci generici, copie (nuove specialità di principi attivi già presenti sul mercato) o di importazione parallela
Apixaban
APIXABAN SANDOZ
Prevenzione degli eventi tromboembolici venosi (TEV) nei pazienti adulti sottoposti a intervento chirurgico di sostituzione elettiva dell’anca o del ginocchio.
Prevenzione dell’ictus e dell’embolia sistemica nei pazienti adulti affetti da fibrillazione atriale non valvolare (FANV), con uno o più fattori di rischio, quali un precedente ictus o attacco ischemico transitorio (TIA), età = 75 anni, ipertensione, diabete mellito, insufficienza cardiaca sintomatica (Classe NYHA = II).
Trattamento della trombosi venosa profonda (TVP) e dell’embolia. polmonare (EP) e prevenzione delle recidive di TVP ed EP negli adulti (vedere paragrafo 4.4 per i pazienti con EP emodinamicamente instabili.
Axitinib
AXITINIB ACCORD
Axitinib Accord è indicato per il trattamento del carcinoma renale (RCC) avanzato nei pazienti adulti,
dopo fallimento di un precedente trattamento con sunitinib o con una citochina.
Axitinib
AXITINIB SANDOZ
Axitinib Sandoz è indicato per il trattamento del carcinoma renale (RCC) avanzato nei pazienti adulti, dopo fallimento di un precedente trattamento con sunitinib o con una citochina.
Axitinib
AXITINIB TEVA
Axitinib Teva è indicato per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma renale avanzato (RCC) dopo il fallimento di una precedente terapia con sunitinib o con una citochina
Estensione delle indicazioni terapeutiche
Clopidogrel
CLOPIDOGREL ALTER
uso nei pazienti sottoposti a intervento coronarico percutaneo (compresi i pazienti sottoposti a posizionamento di stent)
– terapia fibrinolitica
– In pazienti con attacco ischemico transitorio (TIA) a rischio da moderato ad alto o ictus ischemico minore (IS). Clopidogrel in combinazione con ASA è indicato in: -Pazienti adulti con TIA a rischio da moderato ad alto (punteggio ABCD2 = 4) o IS minore (NIHSS = 3) entro 24 ore dall’evento TIA o IS
Glegaprevir e pibrentasvir
MAVIRET
Maviret è indicato per il trattamento dell’infezione cronica da virus dell’epatite C (HCV) nei bambini di età maggiore o uguale a 3 anni.
