Amiloidosi da transtiretina: acoramidis, approvato nell’UE, è il primo stabilizzatore quasi completo della transtiretina
La Commissione Europea ha appena approvato acoramidis (Beyonttra) per il trattamento della cardiomiopatia causata dall’amiloidosi da transtiretina (ATTR-CM) nei pazienti adulti. Questa malattia rara, progressiva e spesso fatale, si manifesta come una cardiomiopatia restrittiva, portando a scompenso cardiaco e ridotta qualità della vita.
Acoramidis è una piccola molecola somministrata per via orale e agisce come stabilizzatore quasi completo (≥90%) della transtiretina (TTR), prevenendo la dissociazione della proteina in monomeri amiloidogenici responsabili della deposizione di fibrille amiloidi nei tessuti. Questo meccanismo d’azione lo distingue dalle terapie attualmente disponibili, offrendo un approccio innovativo per ridurre la progressione della malattia.
I risultati dello studio ATTRibute-CM
L’approvazione di acoramidis in Europa si basa sui risultati dello studio clinico di fase 3 ATTRibute-CM, che ha coinvolto 632 pazienti con ATTR-CM associata a TTR wild-type o variante. I partecipanti sono stati randomizzati con un rapporto 2:1 per ricevere acoramidis o placebo per un periodo di 30 mesi. I dati dello studio hanno dimostrato un beneficio clinico significativo:
• una separazione duratura del tempo al primo evento cardiovascolare (mortalità per tutte le cause o ospedalizzazione cardiovascolare) già nei primi tre mesi;
• una riduzione del 42% nella combinazione di mortalità per tutte le cause e ospedalizzazioni cardiovascolari ricorrenti rispetto al placebo dopo 30 mesi;
• una riduzione del 50% della frequenza cumulativa di eventi cardiovascolari rispetto al placebo nello stesso periodo.
Questi risultati posizionano acoramidis come il primo trattamento approvato negli Stati Uniti e in Europa con un’indicazione che specifica una stabilizzazione della TTR superiore al 90%, un parametro strettamente correlato alla riduzione del rischio di mortalità cardiovascolare.
Commercializzazione e prospettive future
L’approvazione europea rappresenta un’importante tappa per BridgeBio Pharma, azienda biotecnologica focalizzata sulle malattie genetiche. Bayer, che ha ottenuto i diritti esclusivi per la commercializzazione di acoramidis nell’UE, prevede di lanciare il farmaco nella prima metà del 2025.
BridgeBio riceverà un pagamento milestone di 75 milioni di dollari da Bayer in seguito all’approvazione, oltre a royalties su una percentuale delle vendite nell’UE. Il farmaco era già stato approvato negli Stati Uniti nel novembre 2024 con il nome commerciale Attruby riscuotendo una rapida accettazione clinica: nei primi mesi dal lancio, sono state prescritte 430 terapie da parte di 248 medici.
Attualmente, acoramidis è in fase di valutazione per l’approvazione anche in Giappone e Brasile, segno di un crescente interesse internazionale per questa terapia. L’approvazione europea rafforza la validità clinica del meccanismo di stabilizzazione della TTR e rappresenta un passo significativo nell’ampliamento delle opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da ATTR-CM.