Biogen e Stoke Therapeutics insieme per la commercializzazione di zorevunersen (STK-001), un potenziale trattamento modificante la malattia per la sindrome di Dravet
Biogen e Stoke Therapeutics hanno annunciato una collaborazione per lo sviluppo e la commercializzazione di zorevunersen (STK-001), un potenziale trattamento modificante la malattia per la sindrome di Dravet.
Secondo i termini dell’accordo, Stoke manterrà i diritti esclusivi su zorevunersen negli Stati Uniti, Canada e Messico, mentre Biogen acquisirà i diritti di commercializzazione nel resto del mondo. Stoke riceverà un pagamento anticipato di 165 milioni di dollari e potrà ottenere fino a 385 milioni di dollari in pagamenti legati al raggiungimento di determinati traguardi di sviluppo e commercializzazione, oltre a royalties sulle vendite future.
Zorevunersen: meccanismo d’azione e studi clinici
Zorevunersen è un oligonucleotide antisenso (ASO) progettato per aumentare l’espressione della proteina NaV1.1 attraverso la modulazione del gene SCN1A, la cui mutazione è la causa principale della sindrome di Dravet. Questo approccio mira a ripristinare i livelli fisiologici di NaV1.1, riducendo così la frequenza delle crisi convulsive e migliorando le funzioni cognitive e comportamentali nei pazienti affetti.
I dati provenienti dagli studi di Fase I/IIa, MONARCH e ADMIRAL, hanno mostrato che i pazienti trattati con due o tre dosi di zorevunersen hanno registrato una riduzione mediana della frequenza delle crisi convulsive dell’85% a tre mesi e del 74% a sei mesi dall’ultima dose. Inoltre, gli studi di estensione in aperto hanno evidenziato riduzioni durature delle crisi e miglioramenti significativi nelle funzioni cognitive e comportamentali nell’arco di 12 mesi.
Stoke prevede di avviare lo studio globale di Fase III, denominato EMPEROR, nel secondo trimestre del 2025, con dati pivotal attesi nella seconda metà del 2027. Questo studio coinvolgerà 150 pazienti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni, affetti da questa rara forma genetica di epilessia.
Implicazioni per il trattamento della sindrome di Dravet
La sindrome di Dravet è una forma grave di epilessia infantile caratterizzata da crisi prolungate e disfunzioni cognitive. Attualmente, non esistono terapie approvate che modifichino il decorso della malattia, rendendo zorevunersen una potenziale svolta nel trattamento di questa patologia. Il dottor Joseph Sullivan, direttore del UCSF Pediatric Epilepsy Center, ha osservato che questo farmaco rappresenta ciò che pazienti e medici stanno cercando.
Questa collaborazione amplia il portafoglio di farmaci per malattie rare di Biogen e offre a Stoke le risorse finanziarie per sostenere le proprie attività fino alla metà del 2028. Con l’avvio imminente dello studio EMPEROR, zorevunersen potrebbe rappresentare una nuova speranza per i pazienti affetti da sindrome di Dravet in tutto il mondo.