Studio ha evidenziato che il trattamento con edaravone endovena (IV) rallenta significativamente la progressione della sclerosi laterale amiotrofica
Uno studio pubblicato nel “Journal of Comparative Effectiveness Research” ha evidenziato che il trattamento con edaravone endovena (IV) rallenta significativamente la progressione della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) rispetto a chi non riceve lo stesso trattamento.
Lo studio, finanziato dalla società farmaceutica Mitsubishi Tanabe Pharma America, ha incluso 395 persone affette da SLA, selezionate da una coorte iniziale di oltre 15.000 adulti.
Tutti i pazienti erano iscritti al Clinformatic Data Mart di Optum (database amministrativo di dati sanitari de-identificati – quali richieste mediche, di farmacia, di ricoveri e di risultati di laboratorio – utilizzato per la ricerca e l’analisi delle prestazioni dei prodotti e dei trattamenti in un contesto reale, fornendo informazioni preziose per comprendere meglio le dinamiche di mercato e migliorare la cura dei pazienti) tra l’agosto 2017 e il dicembre 2021.
Riduzione dello stress ossidativo e dei conseguenti danni neuronali
L’edaravone, somministrato per via endovenosa, agisce riducendo lo stress ossidativo. Questo farmaco aiuta a rimuovere i radicali liberi, sottoprodotti dei normali processi cellulari che producono energia. Se i radicali liberi non vengono rimossi rapidamente, possono causare stress ossidativo, portando a danni e morte cellulare.
Lo stress ossidativo ha effetti dannosi sulle cellule nervose, causando vari tipi di danni cellulari. Ecco alcuni dei principali effetti:
• I radicali liberi possono ossidare i lipidi presenti nelle membrane cellulari, compromettendo la loro integrità e funzione.
• Lo stress ossidativo può interferire con la trasmissione sinaptica, riducendo l’efficacia della comunicazione tra i neuroni.
• I radicali liberi possono innescare risposte infiammatorie che contribuiscono alla degenerazione neuronale.
• Lo stress ossidativo può attivare vie di morte cellulare programmata, portando alla perdita di neuroni.
Questi danni possono contribuire anche allo sviluppo di altre malattie neurodegenerative, come l’Alzheimer e il Parkinson. Ridurre lo stress ossidativo attraverso l’aumento dell’apporto di antiossidanti nella dieta e la riduzione dei fattori di stress può quindi aiutare a proteggere le cellule nervose.
In particolare, riducendo lo stress ossidativo, l’edaravone rallenta moderatamente la degenerazione motoria causata dalla sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
Metodologia e parametri di valutazione
Questa analisi retrospettiva e osservazionale ha incluso pazienti con SLA continuamente iscritti al Clinformatic Data Mart di Optum tra l’8 agosto 2017 e il 31 dicembre 2021.
I casi trattati con edaravone IV e i controlli non trattati sono stati abbinati per punteggio di propensione tenendo conto di: età, genere etnia, regione di residenza negli Stati Uniti, durata della malattia pre-indice, assicurazione, prescrizione di riluzolo e richieste pre-indice per malattie cardiovascolari, nutrizione artificiale/gastrostomia, ventilazione non invasiva e ricoveri per tutte le cause.
La data d’inizio per i pazienti con SLA è stata definita come la data della prima richiesta di edaravone IV, mentre per i controlli è stata assegnata casualmente dopo la disponibilità di edaravone sul mercato.
Calcolo del tempo medio senza progressione della malattia
Il tempo medio senza progressione della malattia è stato calcolato sulla base di sei parametri (milestones): uso di bastoni/deambulatori/sedie a rotelle, necessità di nutrizione artificiale, ventilazione non invasiva, ventilazione invasiva, dispositivi di generazione del linguaggio e cure palliative.
I risultati hanno mostrato che i pazienti trattati con edaravone IV avevano un tempo medio senza progressione della malattia inferiore rispetto ai controlli, indicativo di un periodo più lungo senza raggiungere i parametri di progressione della malattia.
Tra 0 e 24 mesi dalla data d’inizio, un numero maggiore di pazienti trattati con edaravone non ha raggiunto i parametri di progressione rispetto ai controlli e il tasso di mortalità era inferiore nei pazienti trattati.
Lo studio fornisce prove reali complementari ai risultati dei trial clinici randomizzati e offre ulteriori approfondimenti su come trattamenti come l’edaravone possano influire sulla vita quotidiana delle persone affette da SLA.
Bibliografia:
Berry JD, Hagan M, Zhang J, Liu Y, Ciepielewska M. Longer disease progression milestone-free time in people with amyotrophic lateral sclerosis treated versus not treated with intravenous edaravone: results from an administrative claims analysis. J Comp Eff Res. 2025;14(2):e240007. doi: 10.57264/cer-2024-0007. leggi