Trapianto intracerebrale di cellule staminali neurali per il recupero post-ictus: i primi dati delle analisi sono promettenti
Secondo uno studio presentato a Los Angeles, in occasione dell’International Stroke Conference, il trapianto intracerebrale di cellule staminali neurali ha migliorato significativamente le funzioni neurologiche e motorie negli adulti con ictus ischemico cronico a 12 mesi.
Circa 7 milioni di sopravvissuti a ictus cronico negli Stati Uniti vivono con gravi disabilità e poche speranze di recupero, come ha dichiarato Gary K. Steinberg, fondatore e co-direttore dello Stanford Stroke Center.
Poiché non esiste alcun trattamento oltre alla stimolazione del nervo vago per ripristinare la funzione nei pazienti con ictus cronico, Steinberg e colleghi hanno deciso di investigare la sicurezza e l’efficacia del trapianto intracerebrale di NR1, cellule staminali neurali derivate da embrioni umani.
Le metriche e gli esami strumentali usati per valutare gli endpoint
Il primo trial clinico su esseri umani, della durata di 12 mesi, ha incluso 18 adulti tra 6 e 60 mesi dall’evento ischemico subcorticale dell’arteria cerebrale media e con un punteggio sulla Modified Rankin Scale di 3 o 4.
Tutti i partecipanti sono stati trapiantati con 2,5 milioni, 5 milioni, 10 milioni o 20 milioni di NR1. L’endpoint primario era la valutazione degli eventi avversi totali a 12 mesi e il cambiamento nel punteggio motorio totale di Fugl-Meyer (FMMS, 0-100) sia agli arti superiori che inferiori rispetto al basale.
Gli endpoint secondari includevano prestazioni nel test di velocità del cammino, indice di Barthel (BI), punteggio della scala NIH per l’ictus (NIHSS), risonanza magnetica FLAIR, fMRI a riposo e tomografia a emissione di positroni con fluorodesossiglucosio F 18 (18F FDG PET).
Significativi miglioramenti funzionali e motori
I partecipanti hanno registrato aumenti medi di 12,1 punti per il punteggio motorio totale di Fugl-Meyer, 7,4 punti per gli arti superiori e 4,7 punti per gli arti inferiori, oltre a variazioni medie di 7,7 punti per il BI e miglioramenti medi di 1,77 nel punteggio NIHSS.
È stato registrato un miglioramento sostanziale nella velocità del cammino a 12 mesi. Inoltre, 14 dei 18 partecipanti hanno mostrato un nuovo segnale FLAIR transitorio nella corteccia premotoria, risolto dopo due mesi, indicativo di un recupero neurologico sostenuto.
Steinberg e colleghi hanno anche riportato un miglioramento della connettività sensorimotoria funzionale tramite fMRI a riposo e un aumento dell’attività nella corteccia motoria ipsilesionale e nel cervelletto controlaterale confermato da 18F FDG PET.
Eventi avversi come mal di testa, afasia espressiva e igroma subdurale cronico asintomatico, peggiorati rispetto al basale, si sono risolti spontaneamente.
Prospettive future
Lo studio ha dimostrato che il trapianto intracerebrale di cellule staminali neurali NR1 in 18 pazienti ha migliorato significativamente la funzione neurologica a 12 mesi. Se confermata in studi randomizzati più ampi, questa terapia potrebbe rivoluzionare la cura degli ictus cronici.
Fonte
Steinberg GK, et al. First-in-human phase 1/2a study of intracerebral transplantation using embryonic-derived neural stem cells (NR1) for chronic ischemic stroke:12 months outcomes. Presented at: International Stroke Conference; 2025; Los Angeles.