Voxelotor ritirato da tutti i mercati: i benefici complessivi del trattamento della malattia falciforme (SCD)…
Tag: anemia falciforme
Editing del genoma: guariti da talassemia e anemia falciforme grazie alle “forbici” molecolari. Successo della…
Dati positivi a lungo termine su CASGEVY, la prima terapia di editing genico per anemia…
Sì a exagamglogene autotemcel [exa-cel], la prima terapia di editing genico basata su CRISPR/Cas9 per…
Terapia genica per l’anemia falciforme: l’Fda ha approvato Casgevy (exagamglogene autotemcel) di Vertex Pharmaceuticals e…
La Commissione UE ha revocato al farmaco Adakveo (crizanlizumab) l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio della…
Beta-talassemia e anemia falciforme: dal Congresso annuale dell’Associazione Europea di Ematologia conferme per la exa-cel,…
La disoccupazione, la depressione, il sesso femminile e l’età avanzata sono apparsi associati a una…
Vertex Pharmaceuticals si avvicina al lancio in Usa di exagamglogene autotemcel (exa-cel), il suo trattamento…
Presentati nuovi dati che confermano l’efficacia di exa-cel, precedentemente noto come CTX001, nei pazienti affetti…