La Food and Drug Administration ha sostanzialmente allentato i limiti della prima terapia genica per…
Tag: distrofia di duchenne
Una terapia genica sperimentale non è riuscita a migliorare la funzione muscolare in uno studio…
Distrofia di Duchenne: il Chmp dell’EMA emette un parere negativo su ataluren in seguito alla richiesta…
Viltolarsen è risultato ben tollerato da ragazzi e uomini con distrofia muscolare di Duchenne con…
La Commissione Europea ha deciso di non adottare il parere negativo del Chmp sul rinnovo…
Distrofia di Duchenne: negli Stati Uniti, l’Fda approva il farmaco orale givinostat per tutte le varianti…
Duchenne: comitato consultivo dell’EMA conferma la sua raccomandazione contro il rinnovo dell’autorizzazione all’immissione in commercio…
Le autorità europee hanno approvato Agamree (vamorolone) di Santhera per il trattamento della distrofia muscolare…
Uno studio clinico che ha testato la nuova terapia genica di Sarepta Therapeutics per la…
Le autorità regolatorie europee hanno raccomandato di non rinnovare l’autorizzazione all’immissione in commercio di ataluren,…