Distrofia di Duchenne: L’Fda ha concesso a Sarepta Therapeutics un’approvazione accelerata per Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)…
Tag: distrofia di duchenne
Duchenne: approvata negli USA la prima terapia genica indicata per la malattia. In Italia per…
Il trattamento con givinostat è apparso associato a un miglioramento della mobilità e della funzione…
Un gruppo di consulenti dell’Fda si è schierato a favore dell’approvazione di quella che potrebbe…
Il microbiota intestinale e le relazioni con gli endocannabinoidi sono importanti attori nel contrastare i…
Givinostat, l’inibitore delle deacetilasi istoniche (HDAC), rallenta la progressione di malattia in bambini maschi affetti…
PTC Therapeutics vola in Borsa dopo i risultati di uno studio di conferma di ataluren, il…
Distrofia di Duchenne: Pfizer modifica studio su terapia genica a seguito di tre gravi eventi…
Viltolarsen, trattamento iniettivo per la distrofia muscolare di Duchenne, ha dimostrato un beneficio statisticamente significativo…
Studio pubblicato su Science Advances: è possibile riconvertire le FAP in cellule in grado di…