La Food and Drug Administration ha sostanzialmente allentato i limiti della prima terapia genica per…
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Distrofia di Duchenne: il Chmp dell’EMA emette un parere negativo su ataluren in seguito alla richiesta…
Viltolarsen è risultato ben tollerato da ragazzi e uomini con distrofia muscolare di Duchenne con…
Pubblicati su The Lancet Neurology i risultati completi dello studio clinico di fase 3 EPIDYS…
Distrofia di Duchenne: negli Stati Uniti, l’Fda approva il farmaco orale givinostat per tutte le varianti…
Duchenne: comitato consultivo dell’EMA conferma la sua raccomandazione contro il rinnovo dell’autorizzazione all’immissione in commercio…
Le autorità regolatorie europee hanno raccomandato di non rinnovare l’autorizzazione all’immissione in commercio di ataluren,…
Distrofia di Duchenne: L’Fda ha concesso a Sarepta Therapeutics un’approvazione accelerata per Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)…
Duchenne: approvata negli USA la prima terapia genica indicata per la malattia. In Italia per…
Il trattamento con givinostat è apparso associato a un miglioramento della mobilità e della funzione…