Asma grave: si stima colpisca dal 3,5 al 10% dei pazienti. I sintomi sono spesso difficili…
Tag: osservatorio malattie rare
Anemia falciforme, sostanziale riduzione di crisi vaso-occlusive con la terapia genica: il dato emerge dalla…
Malattia di Still dell’adulto: perché a volte cala l’efficacia di anakinra? I reumatologi della SIR hanno…
Coronavirus, dimostrato il potere germicida dei raggi UV: lo studio ha importanti implicazioni sulle strategie…
Cheratite neurotrofica, l’incredibile storia del collirio che “ripara” la cornea: una scoperta da Premio Nobel…
Malattia di Fabry: gli effetti benefici della terapia enzimatica su cuore e reni. I pazienti…
Amiloidosi hATTR, pubblicati i risultati clinici a lungo termine di inotersen: il farmaco ha dimostrato…
Deficit di alfa-1-antitripsina, una patologia genetica sotto-diagnosticata: spesso è confusa, solo il 10-20% dei pazienti…
Amiloidosi e COVID-19, Alnylam lancia il programma “AMYCARE”: L’obiettivo è garantire la continuità terapeutica dei pazienti…
Sclerosi multipla, nasce il progetto formativo SM²: si tratta di un percorso di digital enabling transformation…