Malattia granulomatosa cronica: la terapia genica è una nuova via per combatterla. Il primo trial è…
Tag: terapia genica
Atrofia muscolare spinale: arriva l’approvazione europea per Zolgensma, la prima terapia genica per due tipologie…
Sindrome di Sanfilippo A, somministrata al primo paziente la terapia genica OTL-201: il trattamento è…
Malattia di Danon: in corso un trial per valutare una terapia genica per la malattia…
In Giappone approvata Zolgensma, la terapia genica che sta rivoluzionando il trattamento dell’atrofia muscolare spinale…
Atrofia muscolare spinale: parere positivo dell’Agenzia europea del farmaco per la terapia genica di Novartis…
Malattie del metabolismo: un innovativo approccio che combina terapia genica ed editing genomico ha prodotto interessanti…
L’editing genomico con Crispr-Cas9 utilizzato per la prima volta nel trattamento di un paziente affetto…
Emofilia, più vicina l’approvazione della statunitense Food and Drug Administration per la terapia genica di…
Acalasia esofagea: studio italiano approfondisce le basi genetiche della patologia. I ricercatori hanno identificato dei microRNA…