Retinite pigmentosa legata all’X: da nuovi studi arrivano risultati promettenti per la terapia genica sperimentale…
Tag: terapia genica
Prima terapia genica per adulti con emofilia A grave: la Commissione Europea ha approvato ROCTAVIAN (valoctocogene…
Intellia Therapeutics ha reso noti i dati positivi di due studi condotti sui suoi candidati…
Emofilia A grave: la Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio alla terapia…
L’Fda ha approvato Zynteglo, terapia genica personalizzata sviluppata da Bluebird bio per le persone affette…
Deficit di AADC: la terapia genica Eladocagene Exuparvovec ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio dalla…
Emofilia B: una singola somministrazione di FLT180a, terapia genica sperimentale di Freeline, può ridurre la…
Malattia di Huntington: registrati progressi con la sperimentazione della terapia genica AMT-130 in fase I/II…
L’EMA autorizza Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) per il trattamento dell’emofilia A grave negli adulti che non…
I pazienti con epidermolisi bollosa distrofica hanno ottenuto risultati positivi sulle ferite con la terapia…