In pazienti affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber la terapia genica ha comportato un…
Tag: terapia genica
Emofilia B: l’EMA, Agenzia Europea dei Medicinali, inizia la revisione di etranacogene dezaparvovec, terapia genica…
Pubblicata la prima Consensus italiana sul valore delle terapie avanzate. Il progetto è realizzato da…
Takeda ha firmato un accordo con Code Biotherapeutics che vale potenzialmente fino a 2 miliardi…
Fenilchetonuria: l’agenzia statunitense FDA ha effettuato un blocco clinico sul farmaco sperimentale BMN 307 di…
Al San Raffaele una terapia genica sperimentale ha mostrato benefici ini pazienti pediatrici con leucodistrofia…
Leucodistrofia metacromatica. arrivano conferme per la terapia genica del San Raffaele da uno studio pubblicato…
Emofilia B: l’Agenzia europea del farmaco concede la valutazione accelerata alla terapia genica etranacogene dezaparvovec…
Individuata una strategia capace di correggere il difetto genetico della distrofia miotonica di tipo 1…
Epidermolisi bollosa distrofica: l’agente sperimentale in forma topica beremagene geperpavec ha comportato la guarigione completa…